코아스템은 루게릭병 줄기세포 치료제 '뉴로나타-알'의 임상3상 개시를 위한 연구자 미팅을 지난 19일 서울 신라호텔에서 개최했다. 각 대학병원 연구진과 임상지원기관 관계자 등 참석자들이 김승현 한양대학교병원 교수의 발표를 듣고 있다.23일 관련 업계에 따르면 코아스템 (11,600원 ▲70 +0.61%)은 뉴로나타의 본격적인 임상 3상 돌입을 앞두고 지난 19일 서울 신라호텔에서 '뉴로나타-알주 임상3상 연구자 미팅'을 개최했다.
김 교수는 "임상 3상은 6개월간 대조군과 비교를 통해 뉴로나타의 효능을 입증하고 추가 연구를 통해 반복 투약과 장기적인 관찰을 진행할 것"이라며 "참석하는 모든 연구진과 코아스템의 적극적인 임상 참여와 지원을 요청하고 싶다"고 말했다.
코아스템 관계자는 "임상 3상에선 환자 및 의료진의 부담을 줄이기 위해 제조 방법을 개선했다"며 "임상 디자인을 변경해 치료제의 단독 투약 효과뿐 아니라 반복 및 지연 투약 효과와 비교가 가능한 구조로 설계했다"고 설명했다. 이 관계자는 "미국 식품의약국(FDA)과 협의 과정에서 국내 임상 3상 시험을 적극적으로 활용할 수 있을 것"이라고 덧붙였다.
이태용 코아스템 연구소장은 "그동안 뉴로나타 2회 시술을 위해선 필수적으로 환자의 골수 채취를 두 번 해야 했지만, 지난 5월 변경 승인된 제조 방법을 통해 1회 골수 채취로 2회 투여가 가능해졌다"며 "동결된 세포를 24개월 장기 보존 하기 때문에 추가 골수 채취를 최소화하는 등 환자의 부담을 줄였다"고 설명했다.
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뉴로나타 임상 3상은 총 94명의 환자를 대상으로 한다. 오는 10월 첫 투약을 시작할 계획이다. 2021년까지 3년간 임상 시험을 진행하고 2022년 결과를 식약처에 제출할 예정이다.
뉴로타나 임상 3상의 SMO(임상시험지원기관)는 미국 최대 가정요양 서비스 기업 바야다(BAYADA)가 한국에 설립한 바야다코리아가 맡는다. 다년간 경험과 관련 지식을 보유한 바야다코리아의 전문 인력이 임상 시험을 지원한다.
코아스템은 루게릭병이 미국에서 희귀난치병에 해당하는 만큼 치료제에 대한 수요가 긴급한 상황이라고 전했다. 실제로 2017년 미국 FDA가 품목 허가한 루게릭병 치료제 에다라본(Edaravone)은 희귀질환 치료제가 시급하다는 등 이유로 일본에서 수행한 임상 결과를 토대로 조건부 시판 허가를 받았다. 뉴로나타의 경우 국내 상업 판매를 통해 270명 이상의 환자를 대상으로 한 치료 기록을 갖고 있어 긍정적인 평가를 기대하고 있다.
코아스템은 국내 임상 3상을 계기로 미국 임상 승인 추진과 글로벌 제약회사와 기술이전에 관한 협의 등에 적극적으로 나설 계획이다. 지난 5월 미국 FDA에 뉴로나타의 Pre-IND Meeting(임상 전 규제기관 사전미팅)을 신청했다. 오는 9월 미국 FDA와 만나 추가 논의를 이어갈 예정이다.
코아스템 관계자는 "2015년 뉴로나타 출시 이후 세계적으로 권위 있는 의사들이 환자 치료를 위해 한국 방문 치료를 지속적으로 소개하는 등 안정성과 효능을 인정받고 있다"며 "성공적인 임상 3상 진행과 해외 진출 및 기술 이전에 자신감이 있다"고 말했다.
