이번 임상 3상은 국내 약 15개 대형병원에서 총 308명(시험군 205명, 위약군 103명)의 환자를 대상으로 진행될 예정이다. 단회로 피하투여주사 후 12주 주평가기간과 12주 안전성 관찰기간의 총 24주로 구성되어 있다. 주 평가기간인 12주 평가 이후 이중 눈가림을 유지한 상태에서 위약 투여를 받은 환자들도 시험약을 투여 받을 수 있도록 설계되어, 단회투여 임상시험에서 나타날 수 있는 빈번한 구제약 사용으로 인한 조기탈락을 최소화 할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 또한 이를 통해 위약 대비 '퓨어스템-에이디주'의 유효성 평가의 적절성을 제고할 수 있게 됐다고 회사 측은 설명했다.
회사는 이번 임상시험에서 동결제조기술이 적용됨에 따라 최적의 활성을 유지하고 있는 세포가 환자에게 투여되고, 병용금지약물 및 구제약물에 대해 통제강화로 임상결과에 대한 교란요인을 제어함으로써 임상 성공 가능성이 높을 것으로 보고 있다.
나종천대표는 "5월 기업설명회를 통해 이번 임상이 갖는 차별성 및 성공 방안과 줄기세포 치료제 시장에서의 글로벌 리더를 향한 회사의 현황과 전략을 충분히 전달하겠다'라고 말했다.