메드팩토 "백토서팁, 다발성골수종 효과 입증…네이처 자매지 게재"

메드팩토의 백토서팁 임상 연구 결과가 '네이처 커뮤니케이션즈'(Nature Communications, IF:14.7)에 게재됐다. 사진은 게재된 논문의 일부 모습. /사진제공=메드팩토

메드팩토 는 면역항암신약 백토서팁(Vactosertib)의 임상 연구 결과 논문이 세계적으로 권위 있는 학술지 '네이처'(Nature)의 온라인 자매지 '네이처 커뮤니케이션즈'(Nature Communications, IF:14.7)에 게재됐다고 2일 밝혔다.

백토서팁은 종양미세환경 조절과 관련된 TGF-β1 신호전달계를 표적하는 혁신 신약 후보물질이다. 기존 항암치료제와 병용 투여해 면역을 활성화하고 전이 및 항암제 내성을 억제하는 방식으로 치료 효과를 높일 수 있다.

네이처 커뮤니케이션즈에 게재된 논문은 다발성골수종 치료제 '포말리도마이드'(셀진)와 백토서팁을 병용 투여하는 임상 1b상 시험의 결과다. 이 논문에 따르면 백토서팁과 포말리도마이드 병용요법은 모든 용량 수준에서 우수한 내약성을 나타냈다.

이 임상은 평균 연령 68세(55~77세)의 고령 재발성·불응성 다발성골수종(R/RMM) 환자를 대상으로 했다. 미국 케이스 웨스턴 리저브 대학(Case Western Reserve University) 통합암센터가 주도했다.

이 임상에서 환자의 전체 반응률(ORR)은 40%로 재발성·불응성 다발성골수종을 치료하기 위해 평가된 다른 약제 대비 우월한 효력을 확인했다. 등록된 총 20명의 환자 중 4명의 환자가 부분 반응(PR)을, 4명은 최소 반응(MR)을 보였다. 7명은 안정병변(SD)을 보였다. 전체 환자 중 75%(15명)가 임상적 이득(CBR)을 보였고, 모든 용량 수준에서 임상적 이득이 관찰됐다. 약물 투여 뒤 암이 더 진행되지 않거나 이상 반응이 나타나지 않고 환자가 생존하는 기간을 보는 6개월 무진행 생존율(PFS)은 82%를 기록했다.

다발성골수종은 호전과 재발이 반복하기 때문에 치료가 매우 어렵다. 특히 70세 이상 고령환자에서 높은 유병률이 나타난다. 이 때문에 다발성골수종 치료제는 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS)을 얼마나 연장하고 유지하느냐가 중요하다. 메드팩토는 이 임상 결과를 통해 다발성골수종에서 백토서팁의 가능성을 다시 한번 확인했다.

특히 기존 다발성골수종 치료제는 주로 스테로이드제 '덱사메타손'과 함께 사용하기 때문에 부작용 논란이 존재한다. 반면 백토서팁과 포말리도마이드 병용요법은 덱사메타손을 사용하지 않아 비교적 안정성이 높다.


메드팩토 관계자는 "여러 임상시험을 통해 백토서팁의 효과가 꾸준히 확인되고 있다"며 "발병률이 높은 대장암과 폐암뿐 아니라 다발성골수종 및 골육종, 데스모이드종양 등 희귀암 치료제로 개발 영역을 확장하겠다"고 말했다.