크리스탈지노믹스, 간암 신약후보 美 FDA 희귀의약품 지정

크리스탈 지노믹스의 간암 신약후보 '아이발티노스타트'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 24일 밝혔다.

아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 히스톤 탈 아세틸화 효소(HDAC)의 기능을 저해하는 계열 내 최고(Best-in-class)의 분자표적 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등이 장점이다.

이번 FDA 희귀의약품 지정으로 아이발티노스타트는 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등을 받게 됐다. 특히 미국에서 허가 완료 시 간암에 대해 7년간 복제약의 진입이 금지되는 시장 독점권도 확보할 수 있다.

크리스탈지노믹스는 아이발티노스타트로 적용되는 암 종류를 넓히고 병용치료 요법을 통해 활용도를 높인다는 계획이다.

앞으로 간암 환자를 대상으로 아이발티노스타트와 면역관문억제제를 병용 투여하는 임상 1·2상을 준비해 미국에서 진행할 예정이다.

크리스탈지노믹스 관계자는 “간암에서 미국 희귀의약품 지정으로 아이발티노스타트의 미국 임상진행과 허가시점을 앞당길 수 있을 것”이라며 “다양한 암종에 적용되는 계열 내 최고 신약을 만들겠다”고 말했다.

한편 크리스탈지노믹스가 개발한 신약 후보물질이 미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 이번이 세 번째다. 지난해 8월 췌장암 치료제로 개발중인 아이발티노스타트가 지정됐고, 2017년 12월에는 백혈병 신약 후보물질 'CG-806'이 급성골수성백혈병(AML)으로 지정받아 현재 미국 앱토즈에서 임상시험을 진행 중이다.