미국 스탠퍼드대와 공동연구로 진행된 이번 연구성과는 국제학술지 '네이처'에 게재됐다.
이재철 교수/사진=성균관대
나아가 유전자 변이에 의한 핵막의 비정상적인 형태가 최종적으로 혈소판유래성장인자(PDGF)란 특정 신호전달체계를 비정상적으로 활성화시킨다는 점도 확인했다.
연구진은 “PDGF 신호전달체계의 비정상적인 활성을 처음 관찰했다”며 “이를 통해 새로운 치료 타깃을 제시했다”고 말했다.
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이 연구결과는 질환의 표적을 제시함과 동시에 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 기존의 일부 약물을 질환 모형에 적용함으로써 새로운 심장질환 치료제로의 가능성을 보여준 것이다.
이 교수는 “이번 연구는 환자 특이적인 역분화 줄기세포를 이용해 특정 질환을 실험실 수준에서 정밀하게 모형화 할 수 있음을 보여주는 사례”라며 “정밀의학 시대에 역분화 줄기세포 및 유전자가위 기술을 통해 새로운 심장질환 치료제 개발 가능성을 보여준 것”이라고 말했다.