희귀질환자용 의료기기 공급 빨라진다

희소의료기 시판허가후 임상적 유효성 평가

희귀질환자들에게 필요한 의료기기의 공급이 빨라질 것으로 보인다. 정부는 희소 의료기기의 허가절차를 간소화하고, 희소의료기기 사용기회 확대를 위한 지원방안을 마련할 계획이다.

식품의약품안전청은 5일 희소의료기기의 지정기준 및 절차를 정하는 '희소의료기기 지정에 관한 규정'제정(안)을 마련해 입안예고 한다고 밝혔다.

식약청에 따르면 비상업적이며 인도적인 목적으로 공급되는 희소의료기기는 국내 환자 수가 2만명 이하다. 식약청은 국내에 적절한 치료방법이 없거나, 대체할 의료기기나 의약품이 없는 희귀질환에 사용되는 의료기기와 특별한 효용가치를 갖는 의료기기를 희소의료기로 지정할 계획이다.

희소의료기기로 지정되면 제품을 먼저 허가해 주고 임상실험 자료를 받는다. 이를 통해 허가절차를 간소화해 국내 희귀질환자에게 의료기기를 신속하게 공급한다는 것이다. 희소의료기는 시판한 다음 재심사를 통해 임상적 유효성을 평가한다.

그동안 희소의료기기는 채산성이 없고, 임상시험 및 품목허가 시에도 상당한 시간이 소요됨에 따라 제품개발 등의 상업화가 미흡했다는 평가를 받고 있다.

식약청은 "이번 고시가 제정되면 희소의료기기의 공급이 활성화되고, 희귀 질환자에게 빠른 치료 기회를 제공할 수 있을 것"이라고 말했다.

식약청은 '희소의료기기 지정에 관한 규정'제정(안)에 대해 관련업계 및 단체의 의견수렴을 거쳐 올해 11월에 고시·시행할 계획이다. 이밖에 식약청은 희귀질환자들의 희소의료기기 사용 기회 확대를 위한 지원방안을 다각적으로 검토할 예정이다.