/사진=에이브레인에이브레인에 따르면 이 회사는 알츠하이머, 파킨슨, 헌팅턴, 루게릭 등의 퇴행성 뇌질환을 단 한번의 주사로 질환의 진행을 멈추거나 치료할 수 있는 새로운 패러다임의 NACI 펩타이드인 'AB103'을 개발해 이를 Tg마우스 모델에서 그 효력을 검증했다.
에이브레인은 파킨슨 치료제로서의 가능성 확인을 위해, 최근 NACI 개념의 펩타이드-코딩 DNA를 AAV 벡터를 이용한 유전자 치료제 형태로 개발, 퇴행성 뇌질환 전문 효력평가기관인 나손사이언스와 함께 그 효력을 시험했다.
또 Tg마우스의 운동능력을 평가한 결과, 로타로드에서 평균속도가 현저히 증가함은 물론 빔통과 테스트에서도 오류가 현저히 감소하는 등 대조군 대비 운동 결손과 비운동 기능 모두를 개선시켰다. 뿐만 아니라 대조군 대비 해마에서 pSer129 α-Syn수치와 신경 염증 모두를 유의하게 감소시켜 파킨슨 치료제로서의 개발 가능성을 높였다.
박경원 에이브레인 대표는 "이를 기반으로 NACI 개념의 펩타이드를 코딩한 유전자 치료제를 개발하면 항체치료제와 같은 부작용도 없고 매달 투여해야 하는 번거로움도 없을 것"이라며 "한 번의 주사로 α-Syn이 원인인 파킨슨 질환이나 루이소체 질환은 물론, 아밀로이드 형태의 알츠하이머, 헌팅턴, 루게릭 질환 등 다양한 퇴행성 뇌질환의 진행을 멈추게 하거나 방해 또는 억제할 수 있어 새로운 패러다임의 획기적인 예방 및 치료제 개발이 가능해질 것으로 보고 있다"고 말했다.
에이브레인은 최근 효력시험 결과를 확인해 관련 NACI 개념 펩타이드 및 이를 이용한 유전자 치료제에 대해 특허출원을 진행했으며, 독성 등 비임상시험을 준비하고 있다.
