신장병도 겨냥한 희귀질환약…한미약품 신약전략 '빅파마 처럼'

한미약품 이 신약후보물질 'HM15912'의 '신장 기능 장애'(이하 신장애) 치료 가능성을 확인하기 위한 미국 임상에 돌입한다. HM15912는 인구 대비 발생률이 0.0002% 수준에 불과한 '단장증후군'을 적응증(치료 대상 질환)으로 개발중인데, 여기에 만성질환인 신장애 적응증도 추가하기 위한 포석이다.

미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정을 통해 받은 허가 및 심사 간소화 혜택을 발판으로 치료 범위가 넓은 적응증도 추가해 신약 가치를 극대화하기 위한 전략으로 보인다.

7일 제약업계에 따르면 한미약품은 최근 FDA로부터 신장애 질환을 대상으로 한 HM15912의 임상 1상을 허가받은 것으로 확인됐다.

해당 임상은 중증, 중등증, 경증 등으로 신장애 환자군을 나눠 HM15912를 투약한 뒤 29일간 안정성과 내약성 및 약품의 흡수, 분포, 대사 등 과정을 관찰하게 된다. 18~80세의 임상 대상자 32명을 모집해 오는 8월 해당 임상을 마무리한다는 계획이다.

HM15912는 현재 단장증후군 치료제로 임상 2상 단계에 진입한 신약이다. 단장증후군은 선천적 또는 후천적 원인으로 소장 길이가 성인 기준 200cm 미만일 때 발생하는 흡수 장애다. 환자는 하루 10시간 이상 소요되는 총정맥영양법(영양소를 대정맥 및 말초혈관에 직접 공급하는 방법)과 같은 인위적 방법으로 치료받아야 해 가족들까지 큰 고통에 빠진다. 특히 소아 단장증후군은 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 나타나 희귀질환으로 분류된다.

단장증후군과 함 신장애를 신규 적증응으로 한 임상이 진행되는 셈이다. 이와 관련, 한미약품 관계자는 "단장증후군 환자 중 신기능 장애 환자군이 많아 HM15912의 신장 기능에 따른 약동학을 확인하면서, 진행 중인 단장증후군 임상에서 대상 환자 군을 확장하기 위한 임상"이라고 말했다.

일단 HM15912로 치료 가능한 단장증후군 환자 범위를 늘리기 위한 임상이지만, 업계에서는 FDA의 희귀의약품 지정 제도를 발판으로 일반 적응증을 추가해 나가는 개발 전략으로 보인다는 분석이 나온다.


FDA 희귀의약품으로 지정되면 각종 허가 비용과 임상시험 과정에서 발생하는 세금을 면제받을 수 있다. 임상 2상 시험을 마친 뒤 조건부 판매를 신청할 수도 있으며 개발이 완료된 이후에는 FDA의 신속심사 혜택을 받는다. 아울러 품목허가를 받은 후에는 7년간 독점 판매할 수 있는 혜택도 주어지는데 HM15912는 2019년과 2021년 각각 희귀의약품과 '패스트트랙 의약품'(신속심사 의약품)으로 지정됐다.

한 업계 관계자는 "먼저 희귀의약품과 패스트트랙의약품 지정 제도를 통해 임상 2상에 진입한 뒤, 만성질환 등으로 적응증을 확대해 신약 가치를 끌어올리는게 최근 글로벌 빅파마(대형 제약사)들의 개발 전략"이라며 "HM15912에도 이 같은 전략이 적용된 것으로 보인다"고 말했다.

한미약품의 희귀의약품 중 HM15912에 이어 적응증이 추가될 신약후보물질이 나올지도 관건이다. 한미약품은 현재 HM15912를 포함해 6개 신약후보물질에서 10가지 적응증으로 총 20건(미국 FDA 9건, EMA 8건, 한국 식약처 3건)을 희귀의약품으로 지정받은 상태다. 국내 제약·바이오 기업 중 가장 많은 숫자다.