이 임상은 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상이다. 케이스웨스턴 리저브 대학교 UH 무지개 어린이병원(Case Western Reserve University School of Medicine, UH Rainbow Babies and Children's Hospital) 등에서 진행한다. 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년과 성인환자 48명을 대상으로 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인한다.
현재 골육종의 치료엔 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용된다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지한다. 약물만으로 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%다. 특히 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고, 면역항암제는 효과가 없는 것으로 알려져 새로운 치료법에 대한 수요가 꾸준히 늘고 있다.
메드팩토 관계자는 "골육종은 면역항암제가 효과가 없는 반면 백토서팁 단독요법에서 효과가 확인돼 임상을 진행하는 것"이라면서"중간 분석 결과에 따라 허가 목적 임상으로 디자인 변경에 나설 예정이며 미국 임상 지원 비영리재단의 지원도 신청할 계획"이라고 말했다.