'약물혼용' 말바꾼 헬릭스미스 "임상실패 약효 부족 탓 아냐"

"주평가지표 달성 실패…임상운영 방법상 문제"

김선영 헬릭스미스 대표가 26일 오전 서울 한국프레스센터에서 열린 긴급기자회견에서 최근 임상 3상 결과 도출에 실패한 당뇨병성신경병증 치료제 후보물질인 ‘엔젠시스(VM202-DPN)’에 관한 향후 계획 등을 발표하고 있다. / 사진=이동훈 기자 photoguy@

약물 혼용으로 유전자치료제 '엔젠시스(개발명 VM202)' 임상 3-1상을 실패했다고 주장하던 헬릭스미스 가 약 5개월 만에 약물 혼용은 없었다고 말을 바꿨다. 헬릭스미스는 임상 3-1상에서 주평가지표 달성에 실패했지만, 여전히 엔젠시스 약효에는 문제가 없다고 강조했다.

헬릭스미스는 14일 보도자료를 내고 "조사결과 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료제 엔젠시스의 임상 3-1상에서 환자 간 약물 혼용은 없었다"고 밝혔다.

앞서 지난해 9월 헬릭스미스는 엔젠시스 임상 3-1a상 데이터 분석 과정에서 엔젠시스 투약군과 위약군(가짜약) 간의 약물 혼용 가능성을 확인했고, 결론 도출에 실패했다고 발표했다. 당시 김선영 헬릭스미스 대표는 "약물이 혼용된 환자들을 제외하면 엔젠시스의 약효가 좋았다"며 "미완의 성공이라고 본다"고 주장했다.

그러나 약 5개월 만에 헬릭스미스는 말을 바꿨다. 지난해 10월부터 조사단을 꾸려 조사한 결과 약물 혼용이 없었다는 것이다.

헬릭스미스 측은 "임상 3-1에서는 주평가지표 달성에 실패했다"며 "이는 엔젠시스 약효의 부족 때문이 아니라 통증이라는 지표의 특수성과 이에 따른 임상운영 방법 상의 문제"라고 말했다.

회사 측은 임상 3-1상 확대 임상인 3-1B상에서 약물의 안전성과 유효성을 확인한 만큼 약효에는 문제가 없다는 주장이다. 임상 3-1B상은 임상 3-1상에 참여했던 환자 101명을 대상으로, VM202 첫 투여 후 12개월 시점에서 안전성과 유효성을 조사한 임상이다.

헬릭스미스 측에 따르면 임상 3-1B상에서 위약군과 엔젠시스 투약군과의 6, 9, 12, 개월 통증감소 효과 차이는 통계적으로 유의미했다. 환자들 만족도도 엔젠시스군이 유의미하게 많았다.


헬릭스미스 측은 "임상이 진행될수록 엔젠시스 통증감소 효과가 통계적으로 유의미한 반면 초반에는 그렇지 않아서 임상 3-1상과 임상 3-1B상 결과가 차이 나는 것"이라며 "후속 임상 3-2상을 조만간 진행할 것"이라고 말했다. 이어 "이번 조사 결과를 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 예정"이라고 했다.