JW중외제약, '급성골수성백혈병 치료제' 국가신약개발사업 선정

2년간 연구비 지원 받아, 내년 하반기까지 비임상 신약후보물질 도출 방침

JW중외제약 과천사옥/사진= JW중외제약

JW중외제약 은 자회사인 C&C신약연구소의 STAT5·3(세포 내 유전자 발현을 촉진하는 전사인자 단백질) 이중 표적 급성골수성백혈병 치료제 연구가 '2023년도 2차 국가신약개발사업 신약 R&D(연구개발) 생태계 구축 연구'로 선정됐다고 25일 밝혔다.

국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.

C&C신약연구소는 국가신약개발사업단으로부터 향후 2년간 연구비 지원을 통해 STAT5와 STAT3를 선택적으로 이중 저해하는 선도물질(리드화합물)을 최적화해 경구용 혁신 항암신약 후보물질 도출을 목표로 한다.

JAK-STAT(사이토카인과 세포성장인자에 반응해 세포 내에서 다양한 유전자 발현을 조절하는 중요한 신호 메카니즘) 신호전달경로의 하위 단계에서 작용하는 STAT(1~6)은 사람의 세포 내에서 다양한 유전자 생성을 촉진하는 단백질이다. STAT의 과도한 발현은 각종 암과 자가면역질환 등을 유발한다. 특히 STAT5, STAT3의 과발현은 기존 급성골수성백혈병 치료제의 저항성(약효 미발현)과 질병이 악화되는 증세와 연관이 있다. STAT5는 혈액세포의 형성 과정과 혈액암 발생에 중대한 영향을 끼친다.

사업에 선정된 선도물질은 C&C신약연구소가 화학·생물 정보학 빅데이터에 AI(인공지능)·딥러닝(기계학습) 기술을 더한 자체 데이터 사이언스 플랫폼 '클로버'를 통해 발굴했다. 이 선도물질은 세포실험에서 STAT5·3의 높은 선택성을 바탕으로 한 직접적인 이중 저해 작용을 통해 혈액암 세포의 증식을 억제하는 효능을 보였다. 특히 티로신인산화효소(FLT3) 저해제에 대한 저항성을 보이는 모델에서 항종양 효과를 나타냈다.

C&C신약연구소는 앞으로 STAT5·3 이중 표적항암제 선도물질의 구조 최적화 연구를 통해 내년 하반기까지 비임상 신약후보물질을 도출할 방침이다.

JW중외제약 관계자는 "급성골수성백혈병은 기존 타깃 치료제의 저항 과 불응성으로 새로운 작용기전의 혁신신약에 대한 의학적 수요가 매우 높은 질환"이라며 "C&C신약연구소의 STAT5·3 이중 표적 타깃 선도물질을 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 항암 신약으로 개발해 나가겠다"고 말했다.


C&C신약연구소는 JW중외제약과 로슈그룹 산하 주가이제약이 1992년 설립한 국내 최초 한-일 합작 바이오벤처다. 2020년 JW중외제약의 100% 자회사로 편입됐다. 2010년부터 자체 연구 과제를 수행한 C&C신약연구소는 화학·생물 정보학 빅데이터에 AI·딥러닝 기술을 더한 R&D 플랫폼 클로버를 통해 혁신신약 후보물질을 발굴하고 있다.

C&C신약연구소는 현재 종양, 면역질환을 적응증으로 하는 10여종의 신약 후보물질을 확보하고 있다. 이 중 통풍치료제 '에파미뉴라드(코드명 URC102)', 아토피 피부염 치료제 '이주포란트(코드명 JW1601)', 항암제 'JW2286' 등 3종을 JW중외제약에 기술이전했다. JW1601과 에파미뉴라드는 글로벌 신약으로서의 가치를 인정받아 각각 2018년 덴마크 레오파마, 2019년 중국 심시어제약에 기술수출됐다. 현재는 세포의 성장과 변이, 증식 등을 조절하는 STAT(1~6) 단백질 타깃의 신약 탐색연구에 집중하고 있다.