메드팩토, 골육종 환자 생존기간 연장 성공…폐와 뇌 전이 100% 예방

신약 개발기업 메드팩토 가 희귀암인 골육종(뼈암)의 폐와 뇌 전이를 예방해 환자의 생존기간을 늘리는데 성공했다. 백토서팁을 단독 투여한 환자는 부작용이나 합병증 없이 학교에 다닐 정도로 건강한 일상생활을 하고 있는 것으로 나타났다.

23일 메드팩토에 따르면 미국 케이스 웨스턴 리저브 대학 레인보우 소아병원에서 지난해 2월 치료 목적 사용으로 백토서팁을 투여받은 만 14세 환자가 13개월째 폐와 뇌 전이가 확인되지 않았다. 이 환자는 약 8년간 항암치료를 했지만 골육종이 재발했고 폐와 뇌에 전이가 확인돼 호스피스에서 생활했다.

치료목적사용은 치료 대안이 없는 중증 환자 등의 치료를 위해 허가 받지 않은 의약품 또는 임상시험이 진행 중인 의약품을 사용할 수 있게 하는 제도다. 불치병에 걸렸거나 암 말기인 환자가 적절한 치료제가 없어 치료를 포기할 상황에 이를 경우 의료당국이 시판 승인 허가 전의 신약을 무상으로 공급해 치료 기회를 준다.

전이 병력이 있는 환자가 13개월 동안 전이 없이 생활하고 있는 것은 세계적으로도 사례를 찾기 힘든 매우 이례적인 일이다. 백토서팁이 폐와 뇌 전이를 예방해 골육종 환자의 생존기간을 늘리고 있는 것이다.

회사 관계자는 "호스피스 치료를 받으며 고통 속에 지내던 이 환자는 백토서팁 투여 후 부작용이나 합병증 없이 현재는 학교에 다닐 정도로 건강한 일상생활을 하고 있다"고 말했다.

레인보우 소아병원 담당 의료진은 "이 어린 환자의 케이스는 전이 병력이 있는 골육종 환자들에게 있어서 놀라운 결과"라면서 "백토서팁은 현재 치료 옵션이 거의 없는 진행성 골육종 환자에게 매우 유망한 무독성 경구용 치료 옵션이 될 수 있을 것으로 기대된다"고 말했다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양이다. 어린이와 청소년에서 발병률이 높고, 환자 가운데 25~50%가 항암치료 중 폐 전이가 진행돼 사망까지 이어진다. 특히 골육종은 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과하다.


메드팩토는 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인을 받은 바 있다. 또 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD), 신속 심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정받았다.메트팩토는 빠르면 다음주 첫 환자 투약을 할 예정이다.

앞서 백토서팁은 동물실험(전임상) 당시 골육종에 걸린 생쥐에게 백토서팁을 투여하자 암세포 성장, 폐 전이가 현저하게 억제됐다. 생존율은 100% 개선됐고, 골육종 암세포의 폐 전이는 100% 억제된 바 있다.