임상시험용의약품의 치료목적 사용 승인은 다른 치료 수단이 없고 생명을 위협하는 중증질환 대상으로 치료 기회를 확대할 수 있도록 환자 개별적으로 식품의약품안전처(식약처)가 승인하는 제도다.
메드아카이브에 게재한 논문에 따르면, 연구진이 총림프구수(TLC, Total Lymphocyte Count), 전체생존기간(OS)과 무진행생존기간(PFS)을 관찰한 결과 전체 환자의 89%에서 총림프구수가 증가했다. 평균적으로 기준치 대비 약 3.4배의 통계적으로 유의미한 증가를 나타냈다. 특히 GX-I7 병용 투여군의 전체생존기간(OS)은 378일로, 표준 치료로 재발성 교모세포종을 치료받은 환자 123명의 전체생존기간 169일 대비 2배 이상 차이를 보였다.
전 교수는 "GX-I7이 재발성 교모세포종 환자에서 심각한 부작용 없이 림프구결핍증을 복구하고, 화학 항암제 등과 병용으로 투여했는데도 총림프구수를 유지해 재발성 교모세포종 치료제로써 가능성을 확인했다"고 말했다.
이어 "이 같은 긍정적 결과를 바탕으로 이달부터 가톨릭대학교 서울성모병원에서 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 임상 2상을 개시할 예정"이라며 "더 이상 치료 방법이 없던 환자에게 이 연구가 희망이 되길 기대한다"고 덧붙였다.