압타바이오, 혈액암치료제 Apta-16 FDA 희귀의약품 지정

신속 심사 및 임상2상 이후 조건부 판매 허가 가능

압타바이오 는 삼진제약 과 공동연구 중인 혈액암 치료제 'Apta-16'(SJP1604)가 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정됐다고 1일 밝혔다.

압타바이오의 혈액암 치료제 'Apta-16'(SJP1604)는 올해 1월 국내 식품의약품안전처에 임상1상 승인을 받고 서울 아산병원에서 급성 골수성 백혈병(AML) 내성환자 54명을 대상으로 임상시험을 진행하고 있다.

회사 측은 국내 임상1상 시험이 내성 환자를 대상으로 진행하는 것에 비해 FDA 희귀의약품 지정은 모든 환자를 대상으로 한다는 점에서 큰 의의가 있다고 설명했다. 또한 희귀의약품 신청 당시 회사는 지정 대상을 내성 환자 등으로 한정했지만, FDA 측에서 자체적으로 희귀의약품 적용 대상을 전체 혈액암 환자 대상으로 확대해 승인했다.

FDA 희귀의약품으로 지정되면 신속 심사, 심사 비용 면제, 임상보조금 지원, 세제 혜택, 7년 간 시장독점권 및 임상2상 이후 조건부 판매 허가 등의 혜택이 따른다.

'Apta-16'은 압타바이오의 원천기술인 Apta-DC(aptamer drug comjugate) 플랫폼에 기반한 파이프라인이다. 암세포를 빠르게 사멸시키는 급성 골수성 백혈병 치료 혁신신약이다. 지난해 6월 개최된 미국암연구학회(AACR 2020)에서 'Apta-16'의 비임상시험 결과가 발표된 바 있고, 이달 'AACR 2021'에서 혈액암 임상 1상 디자인을 발표할 예정이다.

압타바이오 관계자는 "동물실험 결과 해당 약물 투여 결과 생존 기간이 두 배 연장되는 효과를 나타냈다"며 "애브비(Abbvie)의 FDA 승인 약물 베네토클락스(venetoclax)와 병용 투여할 경우 약효가 약 20배 증가된 것을 확인했다"고 설명했다.

이어 "혈액암은 다른 암종과 달리 혈액테스트 결과와 실제 임상 결과가 약 95%가 일치하기 때문에 연내 글로벌 빅파마로 기술 수출 계약 가능성이 높다"고 덧붙였다.