이번에 게재된 논문은 '경구용 TGF-β 억제제 백토서팁, 종양 증식을 억제하고 항종양 면역을 강화해 골육종 퇴행 촉진'(Oral transforming growth factor-beta receptor 1 inhibitor vactosertib promotes osteosarcoma regression by targeting tumor proliferation and enhancing anti-tumor immunity)이다. 미국 클리블랜드 케이스웨스턴리저브대학(Case Western Reserve University) 연구진과 메드팩토가 연구를 진행했다.
연구팀은 골육종 미세환경에서 TGF-β가 골육종 환자의 전체 생존에 영향을 미친다는 것을 확인했다. 골육종 미세환경에서 TGF-β가 암 유발인자인 C-Myc의 발현을 늘려 암의 증식과 전이를 촉진하고, 면역억제 종양미세환경을 조성한다는 것을 입증했단 설명이다.
또 골육종 종양 미세환경에서 TGF-β가 세포독성 T 세포 및 자연 살해(NK)세포의 기능을 억제하는데, 백토서팁이 세포독성 T 세포와 NK세포를 활성화해 종양 성장을 둔화하는 것을 확인했다.
이와 함께 폐골육종(pulmonary osteosarcoma) 모델에서 백토서팁이 종양 성장을 효과적으로 억제하고, 폐 전이(lung metastasis)를 줄이는 것을 입증했다.
골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말한다. 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 특히 골육종은 환자 중 25~50% 암이 폐로 전이되고, 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망으로 이어지는 것으로 알려졌다.
현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 특히 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 새로운 치료법에 대한 수요가 높다.
메드팩토가 개발하는 백토서팁은 미국 케이스웨스턴리저브대학에서 진행한 전임상 데이터를 토대로 미국 식품의약국(FDA)에서 동정적 사용 승인(Compassionate Use)을 받아 소아 골육종 환자에게 투여해 생존기간 연장과 우수한 치료 효과를 확인했다.
백토서팁은 골육종 질환에 대해 미국 FDA로부터 희귀약품 지정(ODD) 및 소아희귀질환지정(RPDD), 신속심사 승인(FTD) 지정을 받았다. 유럽에서도 희귀약품(OMPD) 지정을 받았다. 현재 백토서팁은 미국과 한국에서 재발 및 난치성 골육종 환자를 대상으로 단독요법에 대한 임상 1/2상을 진행하고 있다.
리포터오션 자료에 따르면 골육종 치료제 시장은 2021년 약 8604억원에서 연평균 6.09% 성장해 2025년 약 1조907억원 규모로 커질 것으로 예상된다.
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