피알지에스앤텍, '프로제리닌' FDA 동정적 사용 승인 후 첫 투여

피알지에스앤텍(대표 박범준)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인조로증(워너증후군) 치료제 '프로제리닌'의 동정적 사용 승인을 받아 지난 6월26일 환자를 대상으로 첫 약물 투여를 시작했다고 8일 밝혔다.

동정적 사용은 아직 판매 허가를 받지 않은 신약을 중증 환자나 응급 상황의 환자에게 사용할 수 있도록 허가하는 제도다. 이번 약물 투여는 미국 신시내티대학병원의 류마티스 내과 전문의 데이비드 그린블라트 박사의 제안으로 이뤄졌다.

동정적 사용 승인을 받은 환자는 그린블라트 박사에게 치료받았던 전형적인 성인조로증 환자로, 1년간 신시내티 대학병원에서 프로제리닌을 투여받게 된다.

프로제리닌은 유전적 결함이나 노화로 인해 생성되는 프로제린 변이단백질에 선택적으로 결합해 핵막 손상을 완화하고 세포 노화를 억제하는 약물이다. 비임상시험에서 수명 연장, 노화 바이오마커 회복, 심혈관계 이상에 대한 치료 효과 등을 확인한 바 있다.

피알지에스앤텍은 2022년 임상 1상을 완료했으며, 지난해 FDA로부터 프로제리닌의 임상 2상 시험 계획(IND)과 동정적 사용 승인을 받았다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 "이번 동정적 사용 승인으로 조로증 치료 효과를 확인할 수 있는 데다 프로제리닌의 FDA 판매 허가 신청 시 리얼 데이터로도 사용할 수 있을 것"이라고 했다.

프로제리닌/사진제공=피알지에스앤텍