차세대 CAR-T 치료제 '안발셀'의 개발사인 큐로셀은 기적에 도전장을 내민 회사다. 단 1회 치료만으로 말기 혈액함 환자들의 완전관해(CR, 암세포가 모두 사라지는 것)를 이끌며 '기적의 항암제'로 불리는 노바티스 킴리아를 뛰어넘을 수 있는 국산 치료제를 개발 중이기 때문이다. 이미 완료된 임상을 통해 핵심 경쟁력인 효능과 안전성에서 킴리아 대비 우위를 점하는 데 성공했다. 이를 기반으로 올 하반기 품목 허가를 신청하며 국내 최초 CAR-T 치료제의 상용화에 성공하겠다는 목표다.
조수희 큐로셀 임상개발센터장(상무, 혈액종양내과 전문의)는 7일 머니투데이와의 인터뷰를 통해 "거대B세포림프종(LBCL) 환자 대상 임상을 완료한 안발셀은 지난 3월 유효성 결과 발표에 이어 지난달 안전성까지 발표했다"며 "기존 치료제를 뛰어넘는 효과와 안전성을 기반으로 올 하반기 품목 허가 신청에 나서 내년 신약허가 획득에 성공하겠다"고 밝혔다.
현재 임상 2상을 완료한 안발셀은 지난 3월 발표한 탑라인(주요지표) 결과를 통해 73명의 유효성 분석 대상자에서 67.1%의 완전관해율(CRR)을 확인했다. 임상 성공 여부를 판단하는 일차 평가변수인 객관적반응률(ORR)은 75.3%였다. 킴리아가 2상에서 확인한 CRR(39%)과 ORR(53%) 을 크게 상회하는 수치다.
조 상무는 "CRR은 환자의 완치 실마리를 보여주는 지표로 임상 환자의 3분의 2가 치료를 받고 완치 가능성을 갖게 된 것"이라며 "이는 림프종을 대상으로 한 미국 식품의약국(FDA) 승인 약제 중 가장 높은 수치"고 설명했다.
큐로셀이 특히 주목하는 부분은 안전성이다. 환자의 면역 반응을 유도하는 CAR-T 치료제는 부작용을 최소화 하는 것이 관건이다. 대표적 부작용은 사이토카인방출증후군(CRS)과 신경독성(NE)으로 꼽히는데 안발셀은 지난달 수령한 2상 최종결과보고서(CSR)를 통해 각각 8.9%, 3.8%의 3등급 이상 CRS·NE 발생률을 확인했다. 이 역시 킴리아의 23%·11% 대비 우위를 보인다.
조 상무는 "특히 신경독성의 경우 치료 가이드라인에서도 신경과와 협진이 필요하다고 할 만큼 까다로운 영역"이라며 "3등급 이상이면 어느 정도의 의식저하가 동반되는 부작용인 만큼, 현장 의료진이 환자를 치료하면서 느끼는 차이는 보이는 수치에 비해 크다"고 설명했다.
조 상무는 안발셀의 또 다른 경쟁력으로 빠른 공급 속도를 꼽았다. CAR-T 치료제의 경우 환자의 혈액 채취를 통해 얻은 백혈구를 동결해 GMP공장으로 보내고, GMP공장에서는 백혈구에서 T세포를 분리한 후 CAR 유전자를 삽입해 CAR-T세포를 만든다. 이후 증식 과정을 거쳐 CAR-T 세포를 환자 몸에 주입, 면역 치료 효과를 이끌어낸다. 킴리아처럼 GMP공장이 해외에 있는 경우에는 국내에서 생산되는 것보다 국내환자에 공급되는 기간이 지연될 수밖에 없다.
조 상무는 "안발셀은 GMP 공장이 한국에 있어 당일 채취한 검체로 바로 제조가 가능하고, 지난해 승인받은 신속검사법을 통해 기존 44일이던 제조 기간을 16일로 단축한 상태"라며 "이를 통해 환자 처방까지 걸리는 시간을 18일 정도로 줄였고, 대전 GMP 공장을 통해 연간 700명분의 CAR-T 치료제 제조가 가능한 점도 환자 접근성을 높인 요소"라고 설명했다.
회사는 안발셀의 신속처리대상 품목 지정으로 신약허가에 소요되는 시간을 최소화한다는 전략이다. 신속처리 대상 품목으로 지정되면 신약허가를 위한 전담인력 구성은 물론, 준비된 자료부터 우선적으로 검토해 신약허가에 소요되는 시간을 단축할 수 있다.
큐로셀은 안발셀의 적응증 및 진출국 확대에도 나선 상태다. 현재 성인 급성림프성백혈병(ALL) 임상 1상을 진행 중이며, 이밖에 자가면역질환 중 하나인 루프스병 환자 대상 임상 역시 연내 진입할 계획이다. 해외 진출의 경우 기술수출을 포함한 파트너사와의 합작법인 설립 등 다양한 방식의 해외진출 전략을 수립 중이다.
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