이 약은 변이 이소시트르산 탈수소효소1(IDH1)을 억제해 대사물질(2-HG) 생성을 감소시킴으로써 종양세포 증식을 억제하고 암세포 사멸을 유도한다. IDH1은 돌연변이가 생기면 비정상적으로 많은 대사물질을 생성해 암세포의 성장과 생존을 촉진한다.
급성 골수성 백혈병 1차 치료에 쓰이는 '아자시티딘'과 병용해 IDH1 변이 양성으로 이 질환을 진단받은 만 75세 이상 환자, 집중유도 화학요법이 적합하지 않고 동반 질환이 있는 성인 환자에게 사용할 수 있다. 또 이전 치료 경험이 있는 국소 진행성·전이성 담관암 성인 환자에게 단독요법으로 사용한다.
식약처는 "이 약이 IDH1 변이 양성인 급성골수성백혈병 또는 담관암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"며 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급돼 희귀·난치질환 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
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