출연: 올릭스 이동기 대표
진행: 머니투데이방송 정희영 기자
오프닝>
시청자 여러분, 안녕하십니까? <파워인터뷰> 화제인 정희영입니다. 매년 1월에 열리는 JP보건 헬스케어 콘퍼런스는 글로벌 최대 제약 바이오 투자 행사입니다. 이곳에 참가하는 제약 바이오 기업에 관심이 쏠리는데요. 오늘 파워인터뷰 화제인에서는 올릭스 이동기 대표를 모시고 이야기 나눠보도록 하겠습니다.
Q. 올릭스가 어떤 회사인지 소개해 주시죠.
안녕하세요, 올릭스 주식회사 대표이사 이동기입니다. 저희 올릭스는 독자적으로 개발한 RNA 간섭 치료제 플랫폼을 기반으로, 질병을 유발하는 유전자의 발현을 억제함으로써 다양한 난치성 질환의 치료제를 개발하는 혁신 신약 기업입니다. 현재 저희는 피부, 안과, 간, 폐 등의 장기 치료제 개발을 진행 중이며, 총 4종의 프로그램이 글로벌 임상에 진입해 있습니다. 그중 가장 앞선 프로그램은 현재 미국에서 2a상 임상시험을 마치고 최종 결과 보고서 수령을 앞두고 있는 OLX101A 비대흉터 치료제입니다. 또한, 황반변성 치료제 OLX301A는 미국에서 1상을, 탈모 치료제 OLX104C와 MASH 비만 치료제 OLX702A는 호주에서 1상을 진행 중입니다.
Q. 먼저 RNA가 무엇인지 또 RNA 간섭 기술은 무엇인지 쉽게 설명해 주시죠.
몇 년 전까지만 해도 제가 기술 관련 소개를 할 때, 비전공자들은 DNA에 대해서는 어느 정도 알고 있었지만, RNA에 대해서는 이해하기 어렵다는 반응을 종종 보였습니다. 하지만 코로나 팬데믹을 경험하면서 전 세계적으로 mRNA 백신이 널리 사용되고, 이에 대한 관심이 증가하면서 이제는 RNA에 대해 설명하는 것이 훨씬 수월해지고 사람들도 잘 이해하고 있는 것 같습니다.
간단하게 설명하자면, 우리 몸의 유전 정보는 DNA에 저장되어 있습니다. 이 DNA에서 정보가 RNA의 한 종류인 메신저 RNA, 즉 mRNA로 전환되는 과정이 있습니다. mRNA는 단백질의 '코드' 역할을 하며, 이를 바탕으로 단백질이 만들어집니다. 이렇게 생성된 단백질은 우리 몸에서 여러 가지 중요한 기능을 수행합니다. 그러나 이 단백질이 비정상적으로 변형되거나 과도하게 생산될 경우, 여러 질병을 유발할 수 있습니다.
이런 문제를 해결하기 위해 개발된 것이 RNA 간섭 기술입니다. 이 기술은 1998년에 발견되었으며, 8년 후인 2006년에는 노벨상을 수상했습니다. RNA 간섭 기술은 siRNA라고 불리는 작은 RNA 분자를 세포 내에 도입함으로써 질병을 유발하는 단백질의 mRNA를 찾아 절단합니다. 이 과정을 통해 질병 유발 단백질의 생성을 근본적으로 억제할 수 있습니다. 이 기술은 현대 의학에서 매우 중요한 역할을 하며, 여러 질병의 치료에 활용될 잠재력을 가지고 있습니다.
Q. 올릭스는 독자적인 유전자 억제 기술, 비대칭 RNA 간섭 기술을 개발했습니다. 기존의 RNA 간섭 기술과는 좀 비교해 어떤 차별성이 있나요?
2000년대 초반, RNA 간섭 기술 연구를 시작할 때, 미국의 선도 기업인 앨나일람이 원천 특허를 기반으로 많은 특허 소송을 진행하고 있었습니다. 이는 바이오 테크놀로지 분야에서 흔히 볼 수 있는 진입 장벽의 한 예였습니다. 이러한 장벽을 극복하기 위해, 저는 포항공대 및 성균관대 실험실에서 연구를 진행하며, 2007년에 기존 RNA 간섭 기술의 원천 특허를 침해하지 않으면서 부작용을 완화할 수 있는 새로운 기술을 개발했습니다. 이 기술이 바로 '비대칭 RNA 간섭 기술'입니다.
2007년에 이 기술에 대한 특허를 출원하고, 2010년에 회사로 기술 이전을 하면서 올릭스를 설립했습니다. 우리가 보유한 이 비대칭 siRNA 기술은 기존 특허를 침해하지 않으면서 부작용을 줄이는 장점을 가지고 있습니다. 사업을 하는 데 있어서, 기존 특허를 침해하지 않는 '실시 자유도(Freedom-to-Operate, FTO)'가 매우 중요했습니다. 이를 통해 기술료나 라이센싱 비용 없이 독립적으로 사업을 진행할 수 있게 되었고, 파트너사가 원하는 치료제에 대해 자유롭게 물질을 제공할 수 있는 장점이 있습니다.
Q. 비알코올성지방간염 치료제 MASH가 지난 12월 호주 임상 1상 시험 계획서가 승인됐는데요. 현재 진행 상황은 어떤가요?
올릭스의 MASH 치료제 프로그램인 OLX702A는 인간 유전체 연구를 통해 지방간 및 간 섬유화와 밀접한 관련이 있는 특정 유전자의 변이에 초점을 맞추고 있습니다. 이를 위해 RNA 간섭 물질을 개발하여 프로그램을 진행 중입니다. 동물 효력 시험에서 이 물질은 지방간 감소 및 기존에 생성된 간 섬유화의 역전이라는 긍정적인 결과를 보였습니다. 작년 12월에 호주에서 임상 시험 신청을 하여 승인을 받았고, 최근 호주에서 임상 시험이 시작되었습니다. 현재는 환자들에게 이 물질을 투여하여 안정성과 내약성을 평가할 계획입니다.
Q. 같은 치료 물질로 비만 치료제도 개발 중이시잖아요. 현재, 다시 할게요. 같은 치료 물질로 비만 치료제도 개발 중이시잖아요. 영장류 실험에서 체중 감소 효과가 확인됐다고요?
지난해 말, 올릭스는 비만 원숭이 모델을 사용하여 OLX702A 프로그램의 항비만 효력 시험 최종 결과를 발표했습니다. 이 실험에서는 노보 노디스크의 세마글루타이드(상품명 위고비)라는 GLP-1 계열 비만 치료제를 단독으로 투여하거나 OLX702A와 병용하여 투여한 후 체중 감소, 체지방량, 복부 둘레 감소 등을 분석했습니다. OLX702A를 병용 투여한 그룹에서는 단독 투여군 대비 체중 및 체지방 감소, 복부 둘레 감소가 현저하게 증가했습니다. 중요한 점은 두 실험군 모두 식이 섭취량에 차이가 없었다는 것으로, OLX702A는 에너지 대사를 증진시키는 다른 기작을 통해 체중 감소를 이끌었습니다.
또한, 세마글루타이드를 중단한 후 8주 동안의 관찰에서, OLX702A를 병용 투여한 군에서는 요요 현상 및 체중 리바운드가 현저하게 감소했습니다. 이는 기존 비만 치료제의 요요 현상을 완화하는 데 OLX702A가 큰 기여를 할 수 있음을 보여줍니다. 현재는 일라이릴리의 젭바운드와의 병용 시험을 진행 중이며, 이 역시 체중 감소 및 요요 현상 감소에서 긍정적인 결과를 보이고 있습니다.
Q. 시장에서 관심이 있는 것이 탈모 치료제입니다. 올릭스에서 개발한 RNA 탈모 신약이 국가신약개발사업 임상 1단계 과제로 선정됐다고요?
네. 지난 하반기에 저희가 KDDF 국가신약개발사업 과제로 선정이 되어서 정부 출연 연구비 기준 총 17억을 지원을 받아서 임상을 이어가게 됐습니다. 그래서 현재 우리 탈모 치료제 1상 시험은 호주에서 지금 투약을 순조롭게 진행하고 있습니다.
Q. 남성형 탈모 치료제 시장이 2028년 42억 달러, 우리 돈으로 5조 6,000억 정도로 전망이 됩니다. 굉장히 큰 시장이더라고요. 올릭스는 이 시장에서 어떤 비즈니스 전략을 갖고 계신가요?
OLX104C는 남성형 탈모를 대상으로 하는 탈모 치료제입니다. 기존 탈모 치료제들은 전신적으로 작용하기 때문에 성 기능 장애, 우울감 유발 등의 전신 부작용이 보고되고 있습니다. 그러나 저희 OLX104C 프로그램은 두피에 직접 작용하여 탈모를 예방하는 한편, 전신에 노출되었을 때는 빠르게 분해되어 전신 부작용을 최소화하거나 제거할 수 있는 차별화된 점을 가지고 있습니다. 이를 통해 탈모 치료제로서의 개발뿐만 아니라, 빠른 시장 진입을 위해 탈모 코스메슈티컬 개발도 동시에 진행하고 있습니다.
Q. 올해 MASH 치료제가 3월 안으로 FDA 승인 받고 첫 신약이 나올 거라고 해서 시장 기대도 큰데요. 많은 경쟁력 중에서 올릭스의 MASH 치료제는 좀 어떤 경쟁력을 가지고 있을까요?
마드리갈이 개발 중인 MASH 치료제가 곧 FDA 승인을 받을 것으로 기대되고 있습니다. 하지만 저희 올릭스의 MASH 치료제는 출발점이 다릅니다. 저희는 UK 바이오뱅크의 약 50만 명 분량의 인간 유전체 데이터베이스 분석을 통해 지방간 및 간 섬유화와 연관된 유전자 변이를 연구했습니다. 이는 인간 기반의 증거에 기반한 접근 방식입니다.
마드리갈의 치료제는 지방간 및 간 섬유화 양쪽 모두에 효과가 있지만, 전문가 분석에 따르면 간 섬유화 억제 면에서는 개선 여지가 있다고 합니다. 반면, 저희는 동물 실험을 통해 확인된 간 섬유화에 대한 뛰어난 효능을 바탕으로 최고의 치료제로 개발할 수 있을 것으로 기대합니다. 또한, 현대 대사성 질환 치료제의 추세는 단일 질환에만 효과적인 것이 아니라 여러 조건에서 효과를 발휘하는 멀티 모델리티 접근입니다. 저희 OLX702A 역시 MASH 치료뿐만 아니라 비만 치료에도 효과가 있어 이러한 멀티 모델리티 치료제로서의 잠재력을 가지고 있다고 생각합니다.
Q. 프랑스 떼아오픈이노베이션에 기술 이전한 황반변성 치료제도 궁금합니다. 지난해 11월 임상 1상 마일스톤의 30%를 수령했는데요. 현재 임상 현황도 궁금합니다.
OLX301A, 저희 황반변성 치료제 프로그램은 황반변성의 핵심 인자를 표적으로 하며, 현재 시장에 나와 있는 치료제와는 다른 메커니즘으로 작용합니다. 생쥐와 원숭이 실험에서 우수한 결과를 얻어 고무적인 상황입니다. 미국에서 진행된 1상 임상 시험에서 단회 투여 시험을 성공적으로 마쳤으며, 이를 통해 1상 마일스톤의 30%를 수취했습니다.
1상 시험은 안전성과 내약성을 평가하는 것이지만, 안과 치료제 특성상 말기 황반변성 환자에게 안구 내 주사 방식으로 투여했습니다. 이 과정에서 상당수의 환자들이 시력 개선 효과를 경험했으며, 일부 고용량 환자들은 3개월 이상 시력 개선 효과가 유지되는 결과를 확인했습니다. 이는 1차적인 효력 측면에서도 긍정적인 결과로, 현재는 반복 투여 시험을 진행 중이며, 올해 안에 성공적으로 마치고 나머지 70%의 마일스톤을 수취할 계획입니다.
Q. 황반변성 치료제 외에도 글로벌 기술 이전한 부분에 대해 소개해 주시죠.
2021년 하반기에, 저희 올릭스는 중국에 위치한 한소제약이라는 대형 바이오 기업에 간을 표적으로 하는 'GalNAc-asiRNA' 치료제 플랫폼을 기반으로 한 기술 이전 계약을 체결했습니다. 이 계약은 최대 5,300억 규모에 달합니다.
계약 조건은 '2 플러스 2'로, 한소제약이 처음 제시한 두 개의 타깃에 대해 저희가 치료제 후보를 개발하고, 한소제약은 추가로 두 개의 타깃을 제안할 수 있는 옵션이 포함되어 있습니다. 현재 세 개의 치료제가 개발 중이며, 한소제약은 이미 첫 번째 옵션을 행사하여 첫 번째 치료제의 임상 개발을 시작했습니다. 작년에는 GLP 독성 시험을 시작하면서 발생한 마일스톤을 수취했습니다.
올해는 한소제약의 두 번째 옵션 행사와 두 번째 치료제 후보의 임상 개발 진입을 통한 추가적인 마일스톤 수취를 기대하고 있습니다.
Q. 2010년 올릭스를 창업하셨습니다. 계기가 궁금합니다.
제가 카이스트에서 화학을 전공했습니다. 89학번인데, 유기 화학자가 되려고 했었어요. 약을 만들고 싶다는 막연한 꿈을 가지고 화학과에 진학했습니다. 학부 시절 실험을 하며 유기 화학자의 길을 걷고 있었지만, 4학년 2학기에 생명과학과에서 핵산화학 과목을 수강하게 되었습니다. 이 과목에서 DNA와 RNA를 이용한 유전자 발현 조절을 통한 약물 개발에 대해 배우며 큰 충격을 받았습니다. 이 경험으로 인해 대학원에서 생화학을 전공하게 되었고, 이후 미국에서 박사 학위를 받은 후 한국으로 돌아와 교수가 되었습니다.
2009년 교수가 된 후, 당신은 국내 제약사들을 찾아다니며 RNA 간섭 기술을 이용한 치료제 개발의 필요성을 역설했지만, 실제로 관심을 보이는 회사는 없었습니다. 이에 2010년대 초반, 직접 이 분야에 뛰어들어 현재까지 이어져 온 것 같습니다.
Q. 약을 만들겠다는 막연한 꿈을 품고 회사 설립하셨다는 했는데 10년 넘게 회사를 운영해 오고 계십니다. 어떠신지요.
너무 힘들죠. 창업과 연구 활동을 통해 많은 어려움과 고생을 겪었지만, 이 모든 것이 교수 생활을 계속하는 것보다 더 큰 보람을 느끼게 해준다고 생각합니다. 학교에서의 연구와 달리, 실제 임상 시험을 통해 환자에게 적용되고 질병으로 고통받는 사람들을 도울 수 있는 실질적인 일을 한다는 점에서 큰 만족감을 얻고 있습니다. 2010년 창업 이후 여러 고비가 있었지만, 회사는 지속적으로 성장해왔고 이런 부분이 저의 성격과도 잘 맞는 것 같습니다. 계속해서 성장하고 발전하는 것에서 보람을 느끼는 성격을 회사 운영을 통해 깨달았으며, 안주하는 것보다는 변화와 성장을 추구하는 사람이라는 걸 회사를 하면서 알게 되었습니다.
Q. 최근 열린 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에 참여하셨습니다. 어떤 성과가 있었나요?
최근 JP모건 행사에서 느낀 점은 비만을 포함한 대사성 질환에 대한 빅파마들의 높은 관심과 이 분야가 제약 바이오 업계의 트렌드임을 확인한 것입니다. 2030년 비만 치료제 시장이 약 100조에 이를 것으로 예상되는 가운데, 노보노디스크, 일라이릴리, 화이자, 로슈, 머크 등이 이 시장에 큰 관심을 보이고 있습니다. 특히, 머크의 CEO가 직접 JP모건에서 비만 치료제 시장 진출을 선언한 점도 주목할 만합니다.
이러한 흐름에 맞춰, 저희 올릭스의 MASH 비만 치료제 OLX702A는 이미 많은 관심을 받고 있었고, 이번 행사에서 특히 더 주목받았습니다. 두 군데의 빅파마와 긍정적인 미팅을 진행했으며, 이 논의가 실질적인 결과로 이어지기를 기대하고 있습니다. 또한, 저희 탈모 치료제 OLX104C에 대해서도 빅파마와 미팅을 가졌고, OLX301A의 경우 아시아 권리를 보유하고 있어 주로 중국 회사들과 좋은 미팅을 많이 진행했습니다.
Q. 마지막으로 올릭스의 향후 계획과 비전에 대해 한 말씀 부탁드립니다.
올릭스의 비전은 세계 3대 RNA 간섭 치료제 기업이 되는 것입니다. 이 목표를 달성하기 위해, 지속적인 연구 개발을 추진하고 현재 가지고 있는 유효한 효력과 시장 가치를 지닌 프로그램들을 활용할 계획입니다. 이 프로그램들을 통한 성공적인 기술 이전을 달성함으로써 시장의 기대를 충족시키고, 주주 가치를 제고하는 것이 중요합니다. 또한, 이러한 과정을 통해 회사를 안정적이고 지속 가능한 방향으로 이끌고자 합니다. 궁극적으로는 올릭스가 창업한 본래의 목적인 다양한 난치병 환자들에게 새로운 희망과 해결책을 제공하는 신약을 개발하기 위해 끊임없이 노력할 것입니다.
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