AST-201은 간암이나 폐암 환자의 암세포에 많이 발현되는 GPC3 수용체를 표적으로 한 ApDC(Aptamer -Drug Conjugate)계 약물이다. GPC3에 선택적으로 결합하는 압타머에 항암제로 사용하는 젬시타빈을 접합한 물질이다.
젬시타빈은 췌장암이나 폐암 치료 목적으로 광범위하게 사용하는 약물이지만 약물 분해효소가 많이 존재하는 간암의 경우 치료 효과를 보이지 않는다. 압타머와 결합한 ApDC 형태의 AST-201은 간암 세포에 대한 선택적 표적 전달 및 체내 안정성을 기반으로 우수한 약효를 보일 것으로 기대하고 있다.
간암 표준 치료법은 오랫동안 사용된 화학 항암제인 소라페닙이 아테졸리주맙·베바시주맙 면역 항암제 병용 투여법으로 대부분 대체되고 있다. 하지만 GPC3가 과발현된 간암 환자의 경우 치료 효과가 떨어진다는 임상시험 결과가 최근 '네이처 메디슨'에 발표되는 등 미충족 의학 수요가 높다. 이 때문에 GPC3를 표적으로 한 AST-201의 임상시험은 큰 주목을 받을 것으로 보인다.
압타머사이언스는 AST-201 동물시험에서 기존 표준 치료제인 소라페닙 대비 우수한 약효를 확인했다. 또 면역 항암제인 anti-PD-1과 병용 투여 때 항암 효과가 대폭 향상됐다.
특히 AST-201은 기존 젬시타빈 허가 용량의 5% 수준에서 동등한 치료 효과가 나타날 것으로 예측돼 안전성 측면에서 상당한 강점을 보여줄 것으로 예상된다.
압타머사이언스는 AST-201 1상 임상시험의 총괄책임연구자로 간암과 췌담도암 치료 분야 권위자이자 국내에서 가장 많은 간암 임상시험을 진행하는 것으로 알려진 전홍재 분당차병원 교수가 확정됐다고 전했다.
전홍재 교수는 "AST-201이 표적으로 하는 GPC3 수용체는 최근 많은 바이오 제약 기업의 신약 개발 과제로 화두가 되고 있다"며 "AST-201이 고통받는 많은 간암 환자에게 새로운 치료 옵션이 되기를 희망한다"고 말했다.
압타머사이언스 관계자는 "올해 1분기 AST-201 시험계획 승인을 신청할 계획"이라며 "이를 통해 압타머사이언스가 보유한 ApDC 항암제 개발 기술력을 입증하면서 후속 파이프라인에 대한 확장도 가속할 것"이라고 말했다.
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