14일 업계에 따르면 미국 FDA(식품의약국)는 최근 유전자 대체 신약 '리프제니아'와 최초 유전자가위 치료제 '카스게비'의 판매를 허가했다.
리프제니아는 미국 바이오텍 블루버드바이오가 개발한 겸상적혈구빈혈 치료제다. 출시 가격은 310만달러(약 40억8000만원)로 책정돼 전 세계에서 가장 비싼 약 2위를 경신했다. 리프제니아는 단 한 번 주사로 맞는 치료제다. 평생 다른 약을 먹지 않고 근본적인 치료가 가능하다.
기존에는 같은 회사에서 개발한 희귀 유전병 치료제 '스카이소나'가 300만달러(약 39억5000만원)로 전 세계 약값 2등이었다. 신경 기능을 점진적으로 손상하고 끝내 사망을 유발할 수 있는 희귀 신경퇴행성질환을 치료할 수 있는 약이다. 올해 기준으로 약값 1위는 CSL베링이 개발한 B형 혈우병 원샷 치료제 '헴제닉스'다. 약값이 350만달러(약 46억원)다.
전 세계 최초 유전자가위 치료제 카스게비도 리프제니아와 같은 날 FDA 시판을 허가받았다. 리프제니아와 마찬가지로 겸상적혈구빈혈 원샷 치료제다. 질병을 유발하는 DNA를 잘라 내 새것으로 교체하면서 근원적 치료를 가능하게 한다는 점에서 차이가 있다. 투약 비용은 220만달러(약 29억원)다. 출시와 동시에 전 세계에서 가장 비싼 약 6위에 등극했다.
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