보령, 희귀의약품 항암신약 1b상서 완전관해 확인…내년 2상 도전

보령(옛 보령제약)은 지난 9일(현지시각) 혈액암 분야 세계 최대 학회인 미국혈액학회(ASH, American Society of Hematology)에서 자사 항암신약물질 'BR101801'(프로젝트명 BR2002)의 임상 1상 결과를 발표했다고 12일 밝혔다.

보령은 BR101801을 말초T세포 림프종(PTCL, Peripheral T-Cell Lymphoma) 치료제로 개발하고 있다. 최근 완료된 임상 1b상 시험에서 완전관해 2명, 부분관해 1명이 확인됐다. 2021년 완료된 임상 1a상의 결과(완전관해 1명, 부분관해 2명)를 포함해 총 19명의 임상 1상 유효 평가 환자 중 6명에서 효능을 확인했다.

보령은 또 환자의 생존기간과 상관관계가 높은 반응기간(DoR, Duration of Response)을 보면 효능이 확인된 환자 6명 중 아직 4명의 효능이 여전히 지속되고 있다고 설명했다. 이미 2명은 2년을 넘었고(각 31.8개월과 24,2개월), 유효 평가 환자 19명의 질병무진행 생존기간 중앙값(mPFS, median Progression-Free Survival)은 5.6개월로 기존 치료제(4개월 미만)보다 길게 나타났다.

보령은 약물 투여 전체 환자에서 혈액암 치료 주요 부작용인 혈액 독성 발생률이 낮고 약물에 의한 사망이 없어 안전성 데이터를 확보했다고 강조했다.

PTCL은 비호지킨성 림프종의 일환으로 진행 속도가 빠르고 재발률이 높아 사망률이 상대적으로 높다. 1차 치료요법인 CHOP 화학요법의 경우 68%의 재발·불응성을 보이는 데다 중앙 생존기간이 5.8개월로 예후가 좋지 않다. 또 현재까지 재발·불응성 환자들을 위한 2차 표준 치료 방침은 존재하지 않아 미충족 의료 수요가 크다.

보령은 암세포의 주요 성장 조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 삼중 저해하는 비호지킨성 림프종 치료제로 BR101801 개발을 시작했다. 임상 1a상에서 효능을 확인한 PTCL을 대상으로 지난해 4월부터 임상 1b상을 시작했다.

BR101801은 지난해 10월 미국 FDA(식품의약국)로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 지난 8월 국내 식품의약품안전처(식약처)로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다.이에 따라 임상 2상 종료 뒤 결과에 따라 조기 출시가 가능하다. 보령은 내년 1분기 임상 1상 최종결과 보고서를 완료할 예정이다. 내년 임상 2상 시험계획(IND)을 신청할 계획이다.

김봉석 보령 혁신신약센터장은 "BR101801의 임상 1a상에 이어 1b상에서도 안전성과 함께 암세포 사멸을 확인했다"며 "효과적인 치료법이 없는 환자에게 큰 희망이 될 것"이라고 말했다. 또 "전세계적으로 PTCL에 대한 미충족 의료 수요가 높은 만큼 우수한 임상 1상 성과를 바탕으로 후속 임상을 진행하겠다"며 "이와 함께 글로벌 파트너사들과 협력도 적극적으로 검토하고 있다"고 말했다.