동아에스티는 매사추세츠 주립대학교 의과대학(UMass)와 아데노부속바이러스(AAV) 매개 유전자치료제 공동연구 계약을 체결했다고 3일 밝혔다.
동아에스티는 합성신약 부문의 강점을 활용해 면역계 질환을 타깃으로 유전자치료제 분야에 대한 연구개발 역량을 집중하고 있다. 이번 유전자치료제 공동연구를 시작으로 장기적으로 더욱더 혁신적인 유전자치료제를 개발해 나갈 계획이다.
동아에스티는 매사추세츠 주립대학교 의과대학과 면역질환 중 만성 염증성질환을 적응증으로 하는 AAV 매개 유전자치료제의 공동연구를 진행할 계획이다. 이 계약에 따라 매사추세츠 주립대학교 의과대학은 만성 염증성질환 타겟 유전자를 AAV에 탑재하고, 동아에스티가 AAV에 탑재한 유전자의 약효를 스크리닝한다.
특히 이번 공동연구에는 유전자 치료제의 세계적 권위자인 구아핑 가오 교수, 골염증질환 유전자 치료 전문가 심재혁 교수 등 매사추세츠 주립대학교 의과대학 교수가 대거 참여한다.
구아핑 가오 교수는 30년 이상 유전자치료제를 연구했다. AAV7, AAV8, AAV9를 발견해 치료제로 개발한 과학자다. AAV 연구개발 분야 권위자다. 미국 유전자·세포 치료학회 회장을 역임하고 있다. 메사추세츠주 정부에서 출자한 호라이 유전자 치료센터의 센터장을 맡고 있다.
또 미국 생명공학기업 보이저 테라퓨틱스, 아드레나스 테라퓨틱스, 아스파 테라퓨틱스를 공동 창업했으며, 한국 생명공학기업 아바 테라퓨틱스를 심재혁 교수와 공동 창업했다. 특히 보이저 테라퓨틱스는 세계적인 제약기업 노바티스, 화이자와 AAV 기술을 활용해 유전자 치료제를 개발하고 있다.
AAV는 유전자 전달체인 바이러스 벡터의 한가지로 안정성이 높고 면역반응이 낮으며 다른 바이러스 벡터와 달리 병원성이 없다. 현재 글로벌 제약사들도 앞다퉈 AAV 기반 유전자 치료제 개발에 힘을 쏟고 있다. 250개가 넘는 임상실험이 진행 중이다.
박재홍 동아에스티 사장은 "AAV 연구개발 분야의 세계적인 기관인 매사추세츠 주립대학교 의과대학의 연구진과 공동연구 개발을 진행해 매우 기대가 크다"며 "연구개발 역량을 집중하고 긴밀히 협력해 혁신적인 만성 염증질환 신약을 개발할 수 있도록 최선을 다하고, 이번 공동연구를 시작으로 유전자치료제 분야에서 미래 지향적인 연구개발을 주도하는 토대를 만들겠다"고 말했다.
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