와이디생명과학, 美 'IPF 서밋'에서 특발성 폐섬유증 치료제 성과 발표

와이디생명과학은 지난 20일(현지시간) 미국 보스턴에서 열리는 '2023 IPF 서밋(IPF Summit)'에서 사피엔스바이오와 공동 연구 중인 신규 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 개발 파이프라인의 주요 연구성과를 발표했다고 21일 밝혔다.

와이디생명과학은 '2023 IPF 서밋'에서 특발성 폐섬유증 치료제 개발을 위해 신규 타깃(Novel Target)을 발굴했고, 이를 조절하는 새로운 작용기전에 대한 연구 결과와 개발 약물의 우수한 치료효능, 선택성 및 안전성 데이터를 처음으로 국제 학회에서 공개했다.

지금까지 연구된 치료 타깃들은 유사한 구조와 특성을 가진 다수의 다른 단백질에 대한 선택성을 확보하기 매우 어렵거나, 특정 신호전달 체계의 상부에서 작용하는 경우가 많았다. 이에 따라 섬유증 진행과 관련 없는 정상적인 생리작용에도 영향을 미쳐 치료효능 이외의 부작용을 유발한 경우가 많았고, 다수의 개발 파이프라인이 임상3상 단계에서 실패한 것으로 알려져 있다.

와이디생명과학은 신규타깃 발굴을 위해 특발성 폐섬유증 환자의 폐 조직에서 얻은 임상데이터(단일세포 염기서열 분석 데이터)를 수집하여 정상인의 데이터와 비교 분석했다. 이를 통해 폐 조직을 구성하는 40여 종의 세포 중에서 특정 세포에서 유전자발현 패턴의 차이점을 발견했고, 실험적 검증을 통해 특발성 폐섬유증 유발에 중요한 역할을 하는 신규 타깃을 발굴했다.

특히 이번 발표는 개발 약물에 대한 임상시험에서 높은 성공 가능성이 확인됐다는 점에서 의미가 있다고 회사 측은 전했다. 이는 약물의 치료 효과를 평가하기 위한 기존의 동물모델을 이용한 효능시험뿐 아니라, 기증된 인체 폐조직(hPCLS, human precision cut lung slice)을 이용한 효능시험에서도 폐섬유증에 대한 우수한 효능이 확인됐기 때문이다.

회사 관계자는 "환자로부터 수집된 유전체 데이터 등 임상에서 확보한 데이터를 기반으로 와이디생명과학이 자체 개발한 머신러닝 플랫폼을 이용해 발굴한 신규 타깃과 신규 기전에 관심이 높아지고 있다"고 말했다.

와이디생명과학의 기술고문인 호세 프레이레 박사는 "이번 학회에는 글로벌 제약사 및 관련 학계의 섬유증 전문가들이 다수 참여한 가운데, 섬유증 치료제 개발에 새로운 가능성을 열어주는 신규 타깃의 신규 작용기전 설명과 와이디생명과학의 개발 약물의 우수한 치료효능과 선택성 및 안전성 그리고 기존 약물과의 차별성이 큰 주목을 받았다"고 말했다.

이어 "연구 초기 진행부터 꾸준히 관심을 보인 글로벌 제약사의 담당 전문가들이 연구개발 성과에 대한 찬사와 함께 공동 연구 및 기술이전에 대한 의견을 밝혔다"고 덧붙였다.

한편 특발성 폐섬유증은 환자의 기대수명이 3~5년 정도이고, 특히 5년 이상 생존율이 30%에 못 미치는 치명적인 질병이다. 아직 효과적인 약물은 존재하지 않아 미충족 의료수요가 매우 높은 질환으로 알려져 있다.