11일 바이오 업계에 따르면 카이노스메드는 MJFF와 파킨슨병 신약 후보물질 'KM-819' 개발 과정에서 협력하는 방안을 논의 중이다. MJFF는 영화 '백투더퓨쳐' 시리즈의 주인공 마티 맥플라이 역을 맡은 배우 마이클 J 폭스가 파킨슨병 진단을 받은 뒤 2000년 설립한 비영리 파킨슨병 연구재단이다. 지난 20여년간 파킨슨병 원인 분석 및 치료법 개발 등에 앞장서왔다. 직접 관련 연구를 진행하고 파킨슨병 신약을 개발 중인 회사에 연구개발비를 지원하거나 공동 연구를 진행한다.
MJFF가 먼저 카이노스메드의 파킨슨병 파이프라인 KM-819에 관심을 보인 것으로 알려졌다. 양측은 올해 봄부터 KM-819 개발 과정에서 협력 방안을 논의했고 최근 세부사항에 합의했다. 그 결과 △임상을 실시할 의료기관 선정 △환자 모집 지원 △바이오마커 개발 세 가지 부문에서 협력하기로 했다. 특히 MJFF의 플랫폼을 활용한 임상 의료기관 선정은 KM-819 임상에 적합한 환자가 많은 병원을 직접 찾아 연결해준다는 점에서 의미가 크다. 신약 임상시험은 주로 환자 모집에 어려움을 겪으며 연구가 지연되는 경향이 있기 때문이다.
또 눈에 띄는 대목은 바이오마커 개발이다. 카이노스메드 관계자는 "KM-819 임상 과정에서 바이오마커 개발을 위해 협력하는 것"이라며 "파킨슨 환자의 병이 얼마나 진행됐는지, 약효가 있을지 없을지를 증세가 아닌 바이오마커로 파악하기 위함"이라고 말했다. 이어 "자사가 임상 환자 샘플을 공유하면 MJFF 연구진이 이를 기반으로 바이오마커를 찾을 것"이라고 덧붙였다. 이러한 바이오마커 개발을 위한 협력은 내년 개시 예정인 KM-819 미국 임상 2상 파트2부터 시작될 것이란 설명이다.
KM-819는 'LRRK2'나 'aSyunclein'을 타깃하는 경쟁사들과 달리 자체 개발한 FAF1을 타깃하는 혁신신약 후보물질이다. FAF1은 세포의 죽음을 촉진하는 단백질이다. KM-819는 FAF1이 지나치게 많이 나오는 것을 억제해 신경세포 사멸을 막고, 불필요한 세포 성분을 제거하는 기능을 활성화해 파킨슨병 및 다계통위축증 주요 원인인 알파시누클레인 축적을 막는 원리다. 현재 파킨슨병 치료제를 타깃으로 한 미국 임상 2상과 다계통위축증(MSA) 치료제를 타깃으로 한 국내 임상 2상이 동시 진행되고 있다.
현재 미국에서는 자회사 패시네이트 테라퓨틱스를 통해 임상 2상을 진행 중이다. 올해 임상 2상 파트1 A를 통해 성인 18명을 대상으로 안전성을 확인했다. 현재 파킨슨병 환자 24명을 대상으로 임상 2상 파트1 B를 진행하고 있다. 실제 환자를 대상으로 약물을 투여하는 시험이라 의미가 있다. 임상 2상 파트1을 통해 약물의 최적 유효 용량을 확인하고 안전성을 검증한 뒤 내년 임상 2상 파트2로 넘어갈 계획이다. 임상 2상 파트2는 파킨슨병 환자 288명을 대상으로 하는 대규모 글로벌 임상이다.
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