배요한 강스템바이오텍 임상 개발 본부장은 7일 오후 서울 여의도에서 열린 기업설명회에서 핵심 파이프라인인 아토피 피부염 치료제(퓨어스템-에이드주)에 대해 2025년 2분기 품목허가를 목표한다며 이같이 밝혔다.
2010년 설립된 강스템바이오텍은 인간 제대혈로부터 고순도로 분리하고, 대량 배양하는 기술을 기반으로 동종 제대혈 유래 줄기세포치료제 연구개발을 하고 있다.
주요 파이프라인은 △아토피 피부염 치료제(퓨어스템-에이디주, 임상3상) △류마티스 관절염 치료제(퓨어스템-알에이주, 임상2상)△골관절염 치료제(퓨어스템 오에이 키트주, 임상1상) 등이다.
이 가운데 핵심은 임상 3상을 진행 중인 퓨어스템-에이디주다. 퓨어스템-에이디주는 2019년 임상 3상 결과를 발표했지만 일차 유효성 평가변수인 EASI50(베이스라인 대비 50% 이사 감소한 환자비율)가 통계적 유의성을 확보하지 못했다. EASI50 평가에서 위약군(27.16%) 대비 시험약군(31.82%)이 약 4% 정도 유효성이 높은 것으로 나타났다.
회사는 1차 임상 3상의 실패 원인에 대해 △병용약물에 대한 통제 미흡 △라이브 셀(Live cell) 제형 의약품 제조 후 보관 기간에 따른 치료제 효과를 충분히 고려하지 못했고 △대규모 3상 임상 수행의 경험이 부족했기 때문이라고 설명했다.
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임상3상 315명 투여 완료, 내년 2월 임상 완료·7월 품목허가━
강스템바이오텍은 임상 프로토콜을 재설계해 2차 임상3상을 진행하고 있다. 배 본부장은 임상 프로토콜 재설계에 대해 구체적으로 설명했다. 우선 △라이브 셀 제형 대시 동결제형 의약품 방식으로 변경했고 △임상개발본부 인적보강 △임상시험 디자인 개선 △임상시험 통제강화(병용약물/허용약물 관리)를 했다고 말했다. 또 △기관수를 21개로 늘리고 △환자수도 315명으로 확대했다.△치료제 효능을 저하하는 면역억제 치료제인 피메크로리무스를 금기 목록에 추가했다.
2치 암상3상은 2021년 5월 식품의약안전처의 승인을 받은 뒤 2023년 8월 315명 임상 대상자 투약을 완료했다. 회사는 2024년 2월 임상을 완료하고, 6월 임상시험보고서 완료, 7월 품목 신청을 할 계획이다. 판매 승인 시점은 2025년 2분기로 전망한다.
배 본부장은 임상 3상 진행 중인 3명 환자의 투약 전후 개선된 사진을 제시했다. 그는 "선천적 아토피 피부염 환자는 2차 투약 후 증상이 좋아졌고, 이후 모든 약 사용을 중단했다"고 했다.
배 본부장은 퓨어스템 에이디의 경쟁력에 대해 "부작용이 거의 없는 질병에 대한 근본적인 치료 방법"이라며 "한 번 투여로 장기간 효과가 지속 가능하고, 항체 치료제 대비 연간 환자부담 치료비를 낮춰줄 수 있다"고 설명했다.
퓨어스템 에이디의 예상 매출액은 2000억원을 제시했다. 이 매출액은 국내 중등도 이상 성인 환자 25만명 가운데 2만5000명이 사용한다는 것을 가정했다. 1 바이엘(vial) 판매가는 800만원으로 예상했다.
또 라이선스아웃 가능성에 대해 "기존 시판 중인 아토피 치료제와 전혀 다른 기전이고, 효과의 지속성과 안전성, 투약의 편의성을 가진 만큼 글로벌 제약사들의 관심이 있을 것"이라고 답했다.
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골관절염 치료제 2024년 라이선스 아웃, 투여 12개월 후 유의미한 개선 확인━
강스텀바이오텍은 임상1상 투약을 진행 중인 퓨어스템 오에이 키트주에 대한 기대도 당부했다. 퓨어스템 오에이 키트주는 연내 1상 투약을 완료하고 내년 상반기 약물의 6개월간 안전성 및 MRI 기반 영상 데이터 판독을 통한 연골의 구조적 개선을 확인할 계획이다.
배 본부장은 퓨어스템 오에이 키트주 투여 후 12개월 시점에서 염소의 걸음걸이 행동에서 유의미한 개선을 확인했다고 설명했다.
그는 "투여한 염소가 12개월 시점에 정상에 근접한 행동을 보였다"며 "동물시험에서 확보한 연골조직 재생, 연하골 구조개선이 인체에서도 확인될 경우 2024년 내 라이선스 아웃이 가능할 것으로 예견한다"며 자신감을 드러냈다.
한편 강스템바이오텍은 357억원 규모의 주주배정 후 실권주 일반공모 유상증자를 진행 중이다. 공모자금 사용목적은 임상비용 183억원, GMP 운영비 120억원, 오가노이드 연구개발(R&D) 20억원, 차입금상환 22억원, 기타 6억원 등이다.
이계종 CFO(최고재무책임자)는 "유증 완료 후 현금성 자산이 400~500억원으로 재무 안전성이 강화된다"며 "리스크 제거를 통해 기업가치 업그레이드 기반을 구축하겠다"고 말했다.
이 CFO는 추가적인 현금 확보 방안에 대해 △퓨어스템-에이디주 라이선스 아웃(250억원)△현대바이오랜드 로열티 100억원 △12월 일본 후생성의 GMP 인증 후 의약품 생산 등을 예상한다고 전했다.
그는 "저평가된 강스템바이오텍이 제대로 된 기업가치를 받을 수 있도록 노력하겠다"며 "현재는 계획이 없지만, 소액주주의 권익을 침해하지 않는 선에서 전략적 파트너들의 제3자 배정 유상증자도 고민하겠다"고 덧붙였다.
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