해당 임상은 지난 2월 본격적으로 환자 모집 및 스크리닝을 시작으로, 3월 첫 환자에게 약물을 투여한 바 있다. 목표 모집 환자수는 78명이며, 1차 임상연구 투여기간은 9개월이다.
카이노스메드 측은 다계통위축증이 희귀질환임에도 불구하고 환자 모집이 순탄하게 진행 중이라고 밝혔다. 지난달 말 기준 75명의 지원자에 대한 스크리닝을 완료, 그 중 36명에게 약물 투여를 진행 중이다.
5개월째 약물 투여를 진행 중인 첫 환자를 비롯해 36명의 모든 환자에게서 KM-819에 대한 약물 부작용은 아직까지 나타나지 않았다. 현재 스크리닝 진행 속도를 감안하면, 11월 중으로 78명 환자 모집을 완료하고 마지막 환자 첫 투여도 가능하다고 보고 있다.
카이노스메드는 9개월 간의 마스터 임상이 마무리되는 내년에 1차 유효성평가 중간분석을 진행하고, 이후 후속 임상연구가 끝나면 최종 유효성 평가 분석을 진행할 계획이다. 9개월 간의 마스터임상에서는 모집환자의 50%는 KM-819를, 나머지 50%는 위약대조군을 투여 받아 위약 대조 비교평가를 실시한다. 후속 임상연구에서는 모든 참여 환자가 KM-819를 투여 받게 된다.
다계통위축증은 초기 단계 증상이 파킨슨병과 유사하지만 병의 진행속도는 더 빨라 증상발현 후 기대수명이 6~8년에 불과한 희귀난치성 질환이다. 도파민 신경세포가 소멸되는 파킨슨병과 달리 해당 세포를 둘러싸고 있는 신경아세포가 먼저 손상되는 게 특징이다.
현재 증상 완화를 목적으로 기존 파킨슨병 약제들이 처방되고 있지만, 약물에 대한 반응이나 예후가 좋지 않은 편이라 해당 질환에 적합한 치료제 개발이 시급한 상황이다. 카이노스메드와 분당차병원 이종식 교수 연구팀은 KM-819가 다계통위축증의 진행악화를 정지·지연시킬 것으로 기대하고 있다.
카이노스메드 관계자는 "국내에서 진행 중인 다계통위축증 환자 대상 KM-819 임상 2상 결과에 따라 희귀의약품 지정 가능성도 기대하고 있다"며 "2상 결과를 기반으로 기술이전 혹은 미국 글로벌 임상도 진행할 계획"이라고 말했다.
이어 병행하고 있는 KM-819 파킨슨병 환자 대상 미국 임상 2상에 대해서는 "Part 1a 결과 세 가지 용량 모두에서 부작용 없음을 확인하고 다음 단계인 Part 1b도 문제없이 진행되고 있다"고 설명했다.
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