이번 계약에 따라 피알지에스앤텍은 미국 소아조로증재단으로부터 소아조로증 치료제 개발을 위한 임상 2상 피험자 모집 및 미국 식품의약국(FDA) 인허가, 임상 2상에 사용할 300만달러 등을 지원받는다.
미국 소아조로증재단은 전 세계 소아조로증 환자의 치료를 지원하는 비영리단체다. 1999년 하버드 의대의 레슬리 고든(Leslie Gordon) 박사가 설립했다. 부산대학교기술지주 자회사인 피알지에스앤텍과 지속적인 협력을 이어왔다.
소아조로증은 인체 세포의 핵막 구조 및 항상성 유지에 중요한 역할을 하는 Lamin A 유전자에 돌연변이가 발생, 비정상 단백질인 프로제린(Progerin)이 생성되고 세포 손상을 가속화해 노화가 급속도로 진행되는 희귀질환이다. 발병 기전이 일반적인 노화 현상과 유사해 학계에서는 소아조로증 치료제 개발이 인간의 노화 억제를 위한 분야로도 확대될 수 있을 것으로 기대하고 있다.
한편 피알지에스앤텍은 치료 방법이 없어 고통받는 환자와 그 가족들을 위해 발병 기전에 기반한 근원적인 치료제를 개발 중인 회사다. 회사 관계자는 "현재 소아조로증 및 성인조로증, 루게릭병(ALS), 제2형 신경섬유종증(NF2) 등 희귀질환 치료제 개발에 집중하고 있다"며 "국내 희귀질환 치료의 선도적 역할을 수행 중"이라고 말했다. 이어 "2024년에는 기업공개(IPO)에도 나설 예정"이라고 덧붙였다.
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