RPDD는 희귀 소아질환 신약 후보물질 개발을 장려하고자 제정된 FDA 특수 프로그램이다. RPDD로 지정 받으면 허가 신청 시 특례에 따라 우선심사바우처(PRV)를 신청할 수 있다.
이 바우처는 향후 다른 의약품의 신약허가신청(NDA) 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 인센티브 제도이다. 다른 회사에 판매 및 양도도 가능해 최근에는 미국 블루버드바이오가 네덜란드 아르겐엑스(argenx S.E.)에 1억200만 달러(약 1259억원)에 판매하기도 했다.
회사 관계자는 "현재 FDA로부터 RPDD 승인에 이어 희귀의약품 지정(ODD) 승인도 기다리는 중"이라며 "지속적인 연구개발 및 임상 진행을 통해 희귀질환으로 고통받는 환자들의 생명 연장과 치료를 위해 노력하겠다"고 말했다.
노벨파마는 산필리포증후군 A형 외에도 모르퀴오증후군 B형(MPS IV B), GM1 강글리오시드증, 크라베(Krabbe)병 등 희귀질환을 주요 타겟으로 혁신신약을 개발하는 바이오벤처다. 지난해 GC녹십자와 함께 FDA에 산필리포증후군 A형 치료제에 대한 RPDD와 ODD를 신청했다. 회사는 연내 FDA에 임상 허가 신청(IND)과 함께 글로벌 임상에 돌입할 계획이다.
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