세계 첫 마이크로바이옴 신약 FDA 승인, "디피실 환자에 역사적 사건"

스위스 소재 페링제약(Ferring Pharmaceuticals)이 지난달 30일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 리바이오타(REBYOTA®)를 승인받았다고 2일 밝혔다. 리바이오타는 살아있는 미생물을 기반으로 하는 이른바 '마이크로바이옴' 혁신 신약이다.

리바이오타 적응증은 재발성 클로스트리디움 디피실(Clostridioides difficile·이하 C. 디피실) 감염증을 항생제로 치료한 만 18세 이상 성인의 C. 디피실 감염증 재발 예방이다.

폴 포이어슈타트(Paul Feuerstadt) 예일대 의과대학 박사는 "지금까지는 중증 재발 C. 디피실 감염증에 FDA 승인을 받은 치료 방법이 제한적이었다"며 "C. 디피실 감염증 환자는 장기간 쇠약 증상으로 외출하지 못하고, 심지어 직계 가족과도 격리되는 고통을 겪는다"고 설명했다.

브렌트 레이건스(Brent Ragans) 미국 페링제약 대표는 "리바이오타는 매년 재발성 C. 디피실 감염증에 시달리는 수천 명 환자가 간절하게 바라던 희망을 실현하는 새로운 치료제"라며 "리바이오타는 환자와 간병인뿐만 아니라 의료 시스템에도 커다란 영향을 줄 것이다"고 말했다.

리바이오타 FDA 승인은 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 제3상 임상에 근거해 이뤄졌다. 해당 임상 연구에서 표준 항생제 치료 후 C. 디피실 감염증 재발 빈도를 줄이기 위한 치료제로 리바이오타 단일 용량은 위약 대비 우월함을 입증했다.

262명의 임상 연구 참가자가 치료를 받았다. 일차 평가 변수는 임상 연구 치료를 완료한 후 8주 이내에 C. 디피실 감염증으로 인한 설사가 없는 것으로 정의됐다. 베이지안(Bayesian) 모델로 추정한 8주차 치료 성공 확률은 리바이오타가 70.6%, 위약이 57.5%였다.

표준 항생제 치료 후 C. 디피실 감염증 재발 빈도를 낮추는 데 리바이오타가 위약 대비 우월성을 보일 확률은 99.1%였다. 치료에 성공한 연구 참가자의 90% 이상에서 6개월간 C. 디피실 감염증이 재발하지 않았다.

이상반응은 주로 경증에서 중등도였다. 치료와 관련한 중대한 이상반응은 없었다. 치료 긴급 이상반응 발생률은 위약 대비 리바이오타 투여군에서 더 높았다. 대부분 경미한 소화계 이상반응 발생 빈도가 높았기 때문이었다.

페어 포크(Per Falk) 페링제약 대표는 "인간 마이크로바이옴이 가진 힘을 중요한 미충족 의료 수요를 해결하는 데 활용한 중대한 성과라고 믿는다. 이는 생약 바이오 치료제에 대한 최초의 FDA 승인이자, 수십 년간의 연구 및 임상 개발이 맺은 결실이다"며 "오늘 발표는 재발성 C. 디피실 감염증 환자를 위한 역사적 전진에 해당하는 사건이다"고 밝혔다.