노바티스는 최근 실적 발표를 통해 올 3분기 졸겐스마 매출이 3억1900만달러(약4528억원)이라고 밝혔다. 전년 동기 대비 13% 작은 규모다.
회사는 신규 시장 증가세가 한풀 꺾인 것을 매출 감소의 원인으로 꼽았다.
졸겐스마는 1회 투약 비용이 20억원에 이르는 대표적인 유전자 치료제다. 유전자 치료제는 이상이 있는 유전자를 교정해 운반체인 벡터에 주입해 환자 세포에 주입해서 질병을 치료한다. 1회 투약으로 치료 효과가 나타나는 것으로 알려진 데다가, 환자의 유전자 변형이 일어날 수 있기 때문에 한 번만 투약한다.
졸겐스마는 이미 45개국에서 허가를 받았다. 시장 확대가 어려운 보는 이유다. 브라질, 터키, 인도, 사우디아라비아 등 10개 국가가 추가적으로 보험 적용여부를 심사중이다.
적응증을 가진 질병은 희귀병인 척수성 근위축증(SMA)이다. 전 세계적으로 신생아 1만명당 1명에서 나타난다. 국내에서는 지난 8월 건강보험 급여 적용이 됐는데, 급여 첫 해 투약 환자는 14명이다. 이후에는 투약 대상자가 매년 7명으로 줄어들 것으로 예상된다.
유전자 치료제는 대부분 희귀질환을 타겟하기 때문에 시장 확대가 어려운데도 전 세계 제약·바이오 업계에서는 유전자 치료제 개발에 공격적으로 뛰어든다.
노바티스는 2030년까지 합성의약품 매출액 비중을 70%대에서 절반 이하로 줄이는 동시에 유전자치료제 비중을 20%까지 늘리는 것이 목표다. 바이엘은 유전자 편집 기술을 바이오기업으로부터 10억달러에 도입하기로 했다.
치료제에 대한 개념이 달라질 것이라는 전망에서다. 업계에서는 환자의 특성에 딱 맞는 개인 맞춤형 치료제가 보편화될 것으로 예측한다. 이 때문에 부작용을 최소화하면서 치료 효과는 높이는 유전자 치료제 개발 역량이 회사의 전망을 평가하는 기준이 될 것으로 본다. 더불어 유전자 편집, 벡터 등 기술을 확보하면 다른 질환 치료제를 쉽게 개발할 수 있기 때문에 선점이 중요하다.
한국바이오협회에 따르면 글로벌 유전자치료제 시장은 연 평균 44.6% 성장해 2027년 약 184억달러(약 25조원)로 늘어날 것으로 전망된다. 현재 400개 이상의 기업이 유전자 치료제를 개발중이다.
국내 업계도 마찬가지다. 코오롱생명과학의 유전자치료제 인보사의 품목허가 취소 사태 이후에도 대형제약사들은 유전자 치료제 개발을 차세대 먹거리로 본다.
바이오 기업들은 유전자 재조합 등 기술 개발에 열을 올린다. 삼성바이오로직스, SK를 비롯해 제약·바이오 업체들은 유전자 치료제 의약품위탁개발생산(CDMO) 사업을 준비중이다.
업계 한 관계자는 "유전자 치료제가 시장 확대가 어렵다고 하더라도 유전자 편집이나 벡터 개발 등 기술을 선점하면 다른 질환 치료제 개발에 앞설 수 있다"면서 "소수 환자가 평생 괴로워하는 희귀 질환을 부작용 없이 근본적으로 치료하는 약을 만들어내는 것이 결국 제약사의 역할 아니겠나"라고 했다.
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