올릭스, 글로벌 대세 RNA신약 임상 박차…자체 플랫폼 실력 발휘하나?

RNA(리보핵산) 간섭 플랫폼 기술을 보유한 기업 올릭스가 비대흉터 치료제 글로벌 임상 2상을 본격적으로 시작했다. 비대흉터는 근본적인 약이 없어 미충족 수요가 큰 분야다. 주요 경쟁사들의 개발이 지지부진한 가운데 올릭스가 개발한 자체 플랫폼인 자가 전달 비대칭 siRNA 기술이 빛을 볼지 주목된다.

3일 업계에 따르면 최근 올릭스는 자사가 개발 중인 비대흉터 치료제 OLX101A의 글로벌 임상 2상 환자 등록을 완료했다.

OLX101A에는 올릭스의 자가 전달 비대칭 siRNA(cp-asiRNA, cell-penetrating asymmetric small interfering RNA) 플랫폼 기술이 적용됐다.

OLX101A의 적응증인 비대흉터는 외과적 수술·외상 후 상처 부위가 회복되는 과정에서 진피층의 콜라겐이 과다하게 증식해 커다란 상처가 생성되는 질환이다. 외과 수술 환자의 약 68%에서 비대흉터가 발생하지만 근본적으로 치료할 약은 개발되지 않았다.

현존하는 저분자화합물이나 항체 의약품은 이미 생성된 단백질을 타깃해 억제하는 원리로 비대흉터를 치료한다. 그러나 이미 생성된 단백질을 차단하는 것으로는 치료에 한계가 있다. siRNA는 단백질 생성 자체를 원천적으로 차단하여 병의 근본적인 치료를 가능케 하는 기술이다.

우리 몸에서는 mRNA(메신저리보핵산)가 단백질을 생성한다. 이때 mRNA와 상보적인 염기 서열을 갖는 siRNA가 결합해 mRNA를 분해시키고 이 과정에서 단백질 생성 자체를 억제한다.

다만 siRNA 치료제는 원치 않는 단백질을 억제해 의도하지 않은 효과(Off-target)를 낸다는 단점이 있다. 목표하는 세포로의 전달이 어려워 별도의 전달체 기술도 갖춰야 한다. 올릭스의 cp-asiRNA는 두 가지 단점을 해결할 수 있는 기술이다. 비대칭의 짧은 구조가 원치 않는 RNA 간섭을 억제하며 별도의 전달체 없이도 세포 투과가 가능하다. OLX101A 2상 중간 결과는 올해 말 나오는데 올릭스 플랫폼 기술력의 검증도 이뤄질 것으로 보인다.

RNA는 최근 글로벌 헬스케어 시장에서 가장 주목받는 기전이다. 올해 4월 RNA 치료제 바이오기업의 가치는 평균 -0.8% 감소했는데 다른 치료제 분야의 감소폭인 -21.2%보다 확연히 적다. 글로벌 시장조사 기관 Evaluatepharma에 따르면 글로벌 RNA 백신·치료제 시장 규모는 오는 2026년 35억4800만 달러(약 4조4000억원)가 예상된다. 2021년 시장 규모 6억6500만 달러(약 8200억원)보다 5배 이상 증가한 수치다.

경쟁사의 비대흉터 치료제 개발이 더딘 것도 올릭스에게는 호재다. 앞서 글로벌 제약사 화이자부터 서나오믹스, RXi(현 Phio Pharmaceuticals)와 같은 바이오기업들이 비대흉터 RNA 치료제 개발에 뛰어들었다.

그러나 글로벌 임상 정보 사이트 '클리니컬트라이얼즈'에 따르면 화이자의 PF-06473871는 임상 2상 종료 이후 2016년부터 업데이트가 없다.

RXi는 RXI-109라는 파이프라인을 보유했지만 역시 2018년 임상 2상 종료 이후 새로운 소식이 부재한 상태다. RXi는 2018년 사명을 Phio Pharmaceuticals로 바꾸고 RNA 기술을 이용한 항암제 개발에 주력하고 있다.

서나오믹스의 STP-705는 올해 1월 임상 1·2상에 들어갔지만 아직 환자 모집이 완료되지 않았으며 내년 3월에야 임상이 종료될 것으로 보인다.

올릭스 관계자는 "비대흉터에는 스테로이드 주사나 물리적 압박, 실리콘 시트와 같이 부작용과 환자 고통이 크고 재발률도 높은 치료들이 이뤄진다"며 "의학적 미충족 수요가 크기 때문에 OLX101A 개발에 전사적인 노력을 하고 있다"고 밝혔다.