CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질로 샤르코-마리-투스병 치료제로 개발 중인 약물이다.
샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경병증 희귀 질환이다. 손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이나 일상 생활이 어려워지는 질환으로 현재까지 세계적으로 허가된 치료 약물이 없다. 이러한 상황에서 CKD-510은 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 샤르코-마리-투스 치료제로 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
이번 발표는 유럽에서 진행한 CKD-510의 임상 1상에 대한 내용으로 비하이드록삼산 플랫폼 기술을 적용한 HDAC6 저해제로는 최초로 공개되는 임상 결과다.
특히 이번 학회에서 CKD-510은 'Late-breaking poster'로 채택돼 말초신경 분야의 전문가들로부터 주목을 받고 있다. 'Late-breaking poster'는 학회 자료제출 마감 이후라도 새로운 결과나 해당 분야에 큰 영향을 미칠 것으로 예상되는 결과물일 경우 추가적인 발표 기회를 제공하는 제도다.
발표에 따르면 CKD-510은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행된 임상 1상에서 약물의 우수한 안전성과 내약성이 입증됐다. 약물이 체내에서 일정 기간 어느 정도로 흡수되고 배출되는지를 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량의 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인되어 1일 1회 경구 복용 치료제로의 개발 가능성을 확보했다.
이날 발표에는 CKD-510의 비임상 연구 결과도 포함됐다. 질환 동물모델을 대상으로 진행한 비임상 연구에서 CKD-510은 HDAC6를 선택적으로 억제하여 말초신경계 축삭 수송 기능을 개선시키고 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선하는 기전의 약물로서 우수한 효능이 확인됐다.
종근당 관계자는 "이번 유럽 임상 1상 결과를 바탕으로 샤르코-마리-투스 환자를 대상으로 하는 글로벌 임상 2상을 신속하게 진행할 예정"이라며 "의학적 미충족 요구가 높은 샤르코-마리-투스병 치료제의 개발에 박차를 가해 희귀질환 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것"이라고 말했다.
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