펩트론은 펩타이드 신약개발 프로젝트인 연골무형성증 치료제가 정부로부터 국가신약개발사업(KDDF) 과제로 선정됐다고 21일 밝혔다. 국가신약개발사업은 과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 보건복지부가 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다. 펩트론은 IND(임상시험계획) 승인에 필요한 비임상시험의 연구개발비를 지원 받게 된다.
연골무형성증은 소위 왜소증으로 불리는 골격계 이형성증 중 가장 많은 부분을 차지하는 질환이다. 짧은 사지와 골격 형성 이상 등의 성장 장애뿐만 아니라 무호흡증, 신경질환 등을 동반해 사망을 초래하기도 한다. 신생아 2만5000~3만명당 1명의 빈도로 발생하며 전 세계적으로는 약 25만명의 환자수가 보고되고 있다.
연골무형성증은 그 동안 치료제가 없어 증상과 동반 질환을 개선하거나 예방하기 위한 수술이나 처치 등의 치료법에 의존해 왔다. 하지만 최근 미국 생명공학기업 바이오마린에서 질병의 근본 원인을 표적으로 하는 최초의 치료제 '복스조고'의 개발에 성공해 미국과 유럽에서 승인을 받고 시판에 들어간 상태다. 글로벌 시장 규모는 오는 2027년까지 약 9억4000만달러에 이를 것으로 추정된다.
펩트론이 개발한 신약 후보물질 'PT-CNP021'은 사이클릭 펩타이드 약효증강기술이 적용된 물질이다. 동물실험에서 몸통 및 꼬리의 성장을 40% 이상 증가시키는 효과가 나타났으며, 경쟁 약물인 복스조고 대비 타깃 친화도 10배, 반감기 5배 이상의 우수한 효능이 확인됐다. 특히 약효지속형 의약품 자체 플랫폼인 '스마트데포' 기술을 적용했을 때 월 1회 투여까지 가능하다. 장기간 치료가 필요한 연골무형성증 질환에 있어 매일 주사하는 복스조고보다 우수한 시장 경쟁력을 확보할 수 있을 것으로 기대된다.
최호일 펩트론 대표이사는 "이번 과제를 통해 추진하는 연골무형성증 치료제의 개발과 글로벌 인허가가 완료되면 2027년 기준 1조원 이상의 규모로 추산되는 시장에 진출하게 된다"며 "신약개발사업 과제를 성공적으로 마침으로써 희귀질환 등 미충족수요 해결에 기여하는 차세대 펩타이드 신약 파이프라인의 경쟁력을 확보해 나가겠다"고 말했다.
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