이번 시리스 C 투자에는 신한벤처투자, UTC인베스트먼트, HG 이니셔티브- 대성창업투자, 메디치인베스트먼트, 킹고투자파트너스, 우리종합금융- 포스코 기술투자, 중소벤처기업진흥공단, 디멘션투자자문 등의 다양한 기관투자자들이 참여했다.
이외에도 현재 티카로스의 경영자문으로 있는 피터 캐쉬 박사도 직접 투자하기로 했다. 캐쉬 박사는 세계에서 두번째로 CAR-T 세포치료제를 만든 바이오테크인 카이트 파마의 창업자 중의 한명이다. 카이트 파마는 2017년 약 13조원에 길리어드 사이언스에 인수된 바 있다.
이번 투자를 바탕으로 티카로스는 △선도 파이프라인인 TC011의 국내 임상 준비 및 수행 △플랫폼 기술의 고도화 및 파이프라인 확장 △연구개발인력, 생산 및 임상개발인력, 사업화인력, 경영기획인력의 확충을 통해 신약개발 및 사업화에 속도를 낼 예정이다.
CAR-T 세포 치료제는 단 1회 투여만으로도 더 이상의 치료옵션이 없는 말기암의 완치가 가능한 면역항암제이다. 그러나 킴리아를 비롯한 기존 CAR-T 치료제는 암종별로 효과가 제한적이다. 대표적인 CAR-T 치료제인 킴리아의 효과를 볼 수 있는 질환은 말기 백혈병 (ALL)과 림프종 (DLBCL), 두 가지 질환에 한정된다. 또 환자마다 효과에 차이가 있어 림프종의 경우 킴리아 투여 환자 중 반응한 환자는 약 50% 정도에 불과하고, 치료제 가격이 4억6000만원에 달해 치료 접근성이 낮다는 문제가 있다.
티카로스는 국내 면역학 연구 권위자인인 최경호, 최은영 서울대 교수의 기초 연구로부터 개발된 T 세포 효능 개선 기술인 컨버터(COVERNTER) CAR 기술과 클립(CLIP) CAR 기술을 플랫폼 기술로 개발하였고 이들 기술을 적용한 다양한 파이프라인을 개발하고 있다.
CONVERTER-CAR 기술은 CAR T 세포 표면에 발현되는 억제수용체의 T 세포 억제 신호를 활성화 신호로 전환시킴으로써 T 세포 활성을 증가시키는 기술이다. CLIP-CAR 기술은 CAR 구조체의 기본 골격의 구조를 변형하여 CAR-T 세포의 종양세포 접합력을 증가시킴으로써 종양제거능을 증가시키는 기술이다.
최경호 교수팀과 티카로스는 CLIP-CAR와 CONVERTER-CAR 기술의 공동연구에 대해 바이오 분야 핵심기술로 산업화를 촉진하는 정부의 국책과제에 선정된 바 있다. 2020년 보건복지부의 바이오헬스 투자인프라 연계형 R&D(연구개발) 과제에 선정되어 CAR-T 세포치료제의 개념검증 연구와 전임상 개발에 지원을 받고 있다. CLIP-CAR 기술에 대한 특허 출원은 우선심사를 통해 최근 한국 특허 등록을 받았다. 이를 우선권으로 하는 PCT 국제출원이 완료되었으며, 올해 내로 미국, 유럽, 일본, 중국 등 해외 5개국 이상에 PCT 국내 단계 출원을 진행할 예정이다.
티카로스는 다양한 CAR-T 세포 치료제에 적용 가능하며 고형암을 타깃으로 하는 플랫폼 기술과 파이프라인도 개발 중에 있다. 최경호 교수팀과 티카로스는 2021년 국가 신약개발사업 신약기반 확충 과제에 선정되어 앞으로 3년간 공동 연구개발을 진행할 예정이다. 또 고형암에 다양하게 적용하여 CAR T 세포 치료제 타깃을 확장할 수 있고, CAR-T 세포의 활성 여부와 그 정도를 조절할 수 있도록 고안된 기술인 스위처블(Switchable) CAR T 기술도 개발하고 있다.
CLIP-CAR 기술을 적용한 티카로스의 첫번째 파이프라인 TC011에 대해서는 국내의 경우 자체 임상개발 및 제품화를 추진할 계획이다. 혈액암의 일종인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 대상으로 임상 1상을 연내에 신청하는 것을 목표로 하고 있으며, 임상은 서울대병원에서 진행할 예정이다. TC011은 기존 CD19 타깃에 면역시냅스 안정화를 통해 CAR-T 세포의 효력이 강화된 CLIP-CAR 플랫폼 기술을 적용한 것으로, 시험관내 실험과 동물 모델의 반복실험을 통해 향상된 효능과 안정적인 안전성을 확인한 바 있다. 앞으로 수행될 임상에서 개선된 림프종 치료 효과를 얻을 것으로 예상하고 있다.
회사 관계자는 " 해외 사업화 전략으로는 CONVERTER-CAR 기술과 CLIP-CAR 기술이 다른 기술과 쉽게 결합될 수 있다는 것이 장점으로 내세워 글로벌 공동협력 또는 라이선싱을 추진해 나갈 계획"이라며 "경영자문위원으로 합류한 피터 캐쉬 박사가 티카로스의 글로벌 사업화 및 해외 진출에 큰 도움을 줄 것으로 기대하고 있다"고 말했다.
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