코아스템, FDA에 첨단재생의학치료제 지정 신청 계획

줄기세포 치료제 회사 코아스템은 미국 FDA(식품의약국)에 줄기세포 기반 근위축성측삭경화증(ALS·루게릭병) 치료제 '뉴로나타-알주'의 첨단재생의학치료제(R-MAT) 지정 신청을 낼 예정이라고 27일 밝혔다.

R-MAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy)는 FDA가 2016년 12월 신설한 제도로, 혁신적인 재생치료법의 개발 및 승인 가속화를 위해 도입됐다.

이 제도를 통해 세포 및 유전자 요법 등 약물에 대해 패스트 트랙(Fast Track)과 혁신의약품(Breakthrough therapy) 혜택을 준다.

R-MAT의 지정 신청은 2018년 47건, 2019년 37건, 2020년 44개(7월 기준)로 증가하고 있다. 의학적으로 해석이 가능한 예비 임상 증거가 있는 경우 FDA로부터 R-MAT 지정을 받을 수 있다.

코아스템은 R-MAT 지정을 받으면 FDA와 임상 진행 중 수시로 시험과 관련한 논의가 가능해 리스크를 줄일 수 있다고 설명했다. 또 향후 협의를 통해 심사와 허가에 걸리는 기간을 줄일 수 있다.

코아스템이 FDA로부터 승인을 받으면 국내 세 번째 사례다. 자가 골수 줄기세포 분야에선 처음이다.

김경숙 코아스템 대표는 "뉴로나타-알주는 이미 2018년 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD·Orphan Drug Designation)을 받았고, 지난 24일 임상 3상 계획에 대해 최종 승인을 받아 R-MAT 지정 요건을 모두 충족했다"고 말했다.

김 대표는 "R-MAT 승인은 글로벌 시장 진출 및 임상과 관련해 많은 시간을 단축해 줄 것"이라며 "뉴로나타-알주의 임상 3상은 한국과 미국의 승인 아래 국내 의료진 및 연구진의 주도로 실시되는 첫 사례인 만큼 성공적인 결과를 만들어 낼 수 있도록 준비를 완벽하게 마쳤다"고 덧붙였다.