FDA는 미국 내 20만명 미만에게 발생하는 희귀난치성 질병의 치료제 개발을 독려하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 세금 감면, 신약 승인 심사비용 면제, 시판 허가 승인 후 7년간 독점권 등 다양한 혜택을 받는다.
PBP1510는 췌장암과 연관된 유전자로 알려진 '췌관선암 과발현 인자(PAUF)'를 표적으로 하는 치료제다. 췌장암은 외분비 또는 내분비 췌장 세포에서 발생하는 악성 종양이다. 80% 이상의 대다수 환자는 수술이 불가능하고 항암제, 방사선 치료에 대한 반응이 낮다.
프레스티지 바이오파마는 연내 PAUF 양성 췌장암 환자를 대상으로 임상 1·2a상 시험에 착수할 예정이다. 또 유럽의약품청(EMA)에도 희귀의약품 지정을 신청했다.
박소연 프레스티지 바이오파마 대표는 "이번 미국 FDA의 희귀의약품 지정은 PBP1510 개발을 가속화하는데 도움이될 것"이라며 "PBP1510이 췌장암 환자에게 상당한 치료 효과를 보여줄 것으로 기대한다"고 말했다.
[저작권자 @머니투데이, 무단전재 및 재배포 금지]