희귀의약품 지정제도는 제약사의 희귀질환 연구를 활성화하고 환자 치료 기회를 확대하고자 마련됐으며, 지정된 의약품은 품목허가 시 신속심사 대상이 된다.
에미시주맙은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품이다. 에미시주맙은 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판허가를 받았으며, 올해 2월에는 유럽의약청(EMA)으로부터 판매허가를 승인받은 바 있다.
에미시주맙은 정맥주사(혈관 내 투여)가 아니라 피하(피부 아래)에 직접 주사 할 수 있다는 장점이 있다.
지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, ‘에미시주맙은 주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 등 환자가 스스로 투약할 때 편의성을 개선했고 지속효과까지 향상시켰다.
JW중외제약 관계자는 “에미시주맙이 희귀의약품으로 지정된 만큼 남은 허가 절차에 속도를 내 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 말했다.
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