유전자 가위는 바이오산업에 핵심역할을 할 것으로 기대되는 대표적인 미래유망 기술 중 하나다. 특히 유전자 가위는 희귀 유전질환의 근본적인 치료 뿐만 아니라 동식물, 육종 등 다양한 생명공학 분야에서 활용이 가능해 더욱 주목받고 있다.
2012년 3세대 유전자 가위 크리스퍼(CRISPR)가 개발된 후 유전자 교정 기술은 세계 생명과학 연구 및 개발 분야에서 보편적으로 사용되는 도구가 됐고 있다. 이미 글로벌 시장은 유전자 가위 가치를 인정하고, 원천기술을 확보하기 위해 치열하게 경쟁하고 있다.
국내 바이오벤처 기업인 툴젠도 글로벌 시장 경쟁에 뛰어들었다. 툴젠은 특화된 유전자 가위 원천기술을 확보하는 등 유전자가위 분야에서 선두두자로 자리매김하고 있다.
김종문 툴젠 대표는 “유전자가위를 치료제로 활용하기 위해서는 원하는 장소에 유전자가위가 갈 수 있도록 하는 ‘전달체 기술’과 특정장소에 가서 원하는 유전자를 자를 수 있는 ‘정확도’가 중요하다”며 “툴젠은 전달력이 우수한 유전자가위와 정확도를 높인 유전자가위를 모두 갖고 있다”고 말했다.
김 대표는 "정확도를 높인 ‘Sniper Cas9’과 전달성이 좋은 ‘Cj Cas9’은 글로벌 시장에서도 충분히 경쟁력이 있는 원천기술"이라고 설명했다.
툴젠은 유전자 가위에 대한 ‘원천특허 경쟁’에서도 충분히 경쟁력을 갖추고 있다는 평가다.
3세대 유전자가위 크리스퍼는 2012년 세 연구자가 발명해 미국에 각기 특허출원을 했다. UC버클리대 연구진이 가장 먼저 신청을 했고, 툴젠은 보다 진화된 연구를 통해 두 번째로 특허신청을 했다. 하버드대 연구진은 가장 늦게 특허신청을 했지만 우선심사제도를 통해 UC버클리대, 툴젠보다 빨리 특허를 취득했다.
김 대표는 “UC버클리대 특허는 실험실 연구 수준의 다소 불완전한 면이 있다”며 “툴젠은 세포연구 등을 포함해 제대로 된 특허 중에선 가장 빠르게 신청했다. 비록 우선심사제도를 통해 하버드대가 먼저 등록이 됐지만 우리도 곧 등록될 예정”이라고 말했다.
툴젠은 2016년 9월6일 국내에서 크리스퍼 유전자가위 원천기술 특허 2건을 등록했다. 국내에서 특허가 등록되면서 타 국가에서 실시하고 있는 기취득 특허를 대상으로 한 우선심사제도를 활용하는데 용이해진 것으로 평가받는다.
툴젠은 중국이나 일본 등 아직 크리스퍼 유전자가위 기술에 대한 특허 등록이 이뤄지지 않은 국가를 중심으로 특허 등록을 선점해 나갈 계획이다. 하반기에는 치료제 개발을 위한 비임상에 착수하고 코스닥 이전상장을 완료한다는 목표다.
김 대표는 “유전자가위 시장은 치료제부터 동식물 육종까지 다양하다. 빠른 미래의 유전자가위 시장은 1000억달러까지 성장할 것으로 전망되고 있기 때문에 원천기술을 이용해 시장을 선점하는 것이 중요하다”고 강조했다.
그는 또 “해외 시스템을 공부하고 학계의 기술적 혁신 및 치료 아이디어들이 빠르게 동물모델 결과에서 임상 1상 시험으로 이루어질 수 있도록 시스템을 마련해 가는 것이 중요하다”고 덧붙였다.
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