희귀의약품 지정은 희귀병에 대한 적절한 대체치료제가 없으면 지정한다. 대체치료제가 있는 경우에는 유효성이 현저히 개선되거나 안전성이 개선되면 지정해준다.
바스코스템은 2007년 말부터 희귀의약품 지정을 위한 상업임상 1,2상을 실시하고 지난해 한국희귀의약품센터의 지정추천을 받아 식약처에 지정신청을 했다. 그러나 지정요건 입증에 어려움을 겪다 최근 적응증을 제한해 객관성을 높인 유효성 입증자료를 보완, 제출했다.
연구원 관계자는 "기존에는 ‘버거병 환자의 보행거리개선, 통증감소, 사지절단예방’ 효과를 이번에는 ‘기존 전통치료법에 실패한 버거병 환자의 2차적인 치료법- 보행거리개선, 휴식기 통증감소, 사지절단예방’으로 변경해 적절한 치료제가 없음을 입증했다"고 말했다.
네이처셀은 식약처로부터 희귀의약품 지정허가를 받는 즉시 올 상반기 내 조건부 품목허가를 통한 국내에 출시할 계획이다.
라정찬 바이오스타 줄기세포기술연구원장은 "더 이상 대안이 없는 중증 버거병 환자를 바스코스템으로 치료해 국내 버거병 환자의 고통을 해결하고 해외환자 유치를 통한 국위 선양과 국부창출에 기여하고 싶다"고 말했다.
[저작권자 @머니투데이, 무단전재 및 재배포 금지]