녹십자는 식약청으로부터 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 품목허가를 획득했다고 10일 밝혔다. 이번에 품목허가를 획득한 헌터라제의 오리지널의약품은 미국의 샤이어사의 엘라프라제다.
헌터증후군은 남자에게만 발생하는 선천성 대사 이상 질환인 뮤코다당증의 일종으로, 저신장, 운동성 저하, 지능 저하 등의 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전질환이다.
치료비용이 가장 비싼 약품 중 하나로 국내는 물론 세계적으로 단 1개의 치료제밖에 없어 기존 치료제의 공급에 문제가 생길 경우 환자 치료에 막대한 지장을 초래하게 된다. 이번 품목허가로 녹십자는 세계 두 번째로 헌터증후근 치료제를 보유한 회사가 됐다.
환자 입장에선 약값부담도 덜게 됐다. 엘라프라제 6mg 한 병이 279만원에 달한다. 녹십자는 이보다 저렴한 가격에 공급한다는 계획이다.
녹십자는 올해 상반기에 제품을 출시할 계획이며 현재 진행 중인 글로벌 파트너링을 통해 세계시장에 진출한다는 계획이다.
한편 녹십자 헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인한 헌터증후군 증상을 개선한다.
지난 2010년부터 삼성서울병원에서 31명의 헌터증후군 환자를 대상으로 한 임상시험에서 뇨를 통해 배출된 뮤코다당체가 약 30~40% 감소됐고, 6분 동안 걷는 거리의 증가율이 19%로 나타나 대조약 대비 통계적으로 유의하게 향상되는 효과를 보였다.
또 이상약물반응 발생률에 있어서도 헌터라제는 대조약과 동등 이상의 결과를 보임으로써 안전성을 입증했다는 것이 회사 측의 설명이다.
한편 국내외 헌터증후군 환자 현황은 정확한 집계가 없으나, 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.
[저작권자 @머니투데이, 무단전재 및 재배포 금지]