국내 주요 CAR-T 치료제 개발 현황. /그래픽=이지혜 디자인기자
10일 업계에 따르면 큐로셀은 개발 중인 면역항암 CAR-T 치료제 '안발셀'(CRC01) 관련 내년 하반기 국내시장 출시를 목표로 연내 품목허가를 신청할 계획이다. 안발셀은 큐로셀의 핵심 신약 파이프라인으로 국내 임상 2상을 완료 후 지난 5월 CSR(최종결과보고서)을 수령한 바 있다. 2상에서 안발셀은 약물 투여 후 최소 3개월이 지난 환자 대상으로 종양 변화를 확인한 결과, 객관적 반응률(ORR) 75.3%·완전관해(CR) 67.1%를 나타냈다. 글로벌 경쟁사의 완전관해율은 노바티스 '킴리아'(40%)·길리어드 '예스카타'(54%) 등이다. 안발셀의 3등급 이상의 사이토카인 방출증후군(CRS) 및 신경독성(NE)는 각각 8.9%, 3.8%로 경쟁 약물 대비 부작용 위험도 더 적은 것으로 나타났다.
이에 국내 CAR-T 치료제의 상업화 시기에도 관심이 쏠린다. 개발 속도가 가장 빠른 큐로셀의 안발셀은 지난 8월 식품의약품안전처(식약처)의 첨단바이오의약품 신속처리 및 혁신제품 신속심사 제도(GIFT)로 선정된 바 있다. 신속처리 대상에 오르면서 맞춤형 심사·우선 심사·임상 3상 면제 혜택을 받게 됐다. 두 제도는 수혜 정도의 차이는 있지만 품목허가 기간을 단축하는 패스트트랙(신속허가대상)이란 점에선 사실상 유사하다. 현재 큐로셀은 의약품 허가신청 단계부터 급여평가를 연계하는 보건복지부 허가·평가·협상 병행 시범사업도 신청한 상태다.
이외에도 앱클론은 자체 플랫폼 네스트(NEST) 기반의 CAR-T 치료제 파이프라인 'AT101'을 개발하고 있다. 현재 국내 임상 2상을 진행 중으로 중간 데이터가 이달에서 오는 11월 중 발표될 것으로 예상된다. HLB이노베이션 (2,900원 ▼50 -1.69%) 자회사 미국 베리스모 역시 현재 콜로라도 연구기관에서 혈액암 CAR-T 치료제 'SynKIR-310'의 임상 1상을 최근 개시했으며, 고형암 CAR-T 치료제 후보물질 'SynKIR-110'에 대해서도 현지 임상 1상을 진행 중이다. 베리스모가 세계 첫 CAR-T 치료제인 킴리아의 연구진이 설립한 기업인 만큼, 특히 기존 성공 사례가 없던 고형암 분야에서의 CAR-T 성과에 시장의 기대가 몰리고 있다.