글로벌 고셔병 치료제 시장 규모 및 고셔병 설명. /사진=임종철 디자인기자
1일 식품의약품안전처(식약처)에 따르면 식약처는 유한양행이 개발 중인 제3형 고셔병 치료제 'YH35995'의 국내 임상 1상을 지난 28일 승인했다. 임상 1상에선 만 19세 이상 45세 이하의 건강한 성인 남성 108명을 대상으로 YH35995를 경구 투여 후 안전성·내약성 및 약동학·약력학적 특성을 평가한다. 임상 기간은 오는 7월부터 2026년 6월까지며 실시 기관은 차의과대학 분당차병원이다. 앞서 유한양행은 2018년 GC녹십자 (117,000원 ▲400 +0.34%)와 차세대 경구용 고셔병 치료제 공동개발 MOU(업무협약)를 체결하며 YH35995 물질을 확보한 바 있다.
증상·진행 과정에 따라 고셔병은 제1·2·3형으로 나뉜다. 1형은 환자의 90%가 앓는 가장 흔한 형태로 신경계통 합병증이 없다. 반면 신경계 증상이 심한 2형의 경우 2세 전 영아기에 발병, 3세 이전에 대부분 사망한다. 3형은 1형과 2형의 복합형이다. 2형 대비 진행 속도가 느리지만 골격 이상·신경계통 합병증이 모두 나타난다. 서양에선 1형 발병이, 국내에선 2형과 3형 발병이 더 많은 것으로 알려졌다. 유한양행이 개발 중인 치료제는 3형 고셔병을 주 타깃으로 한다.
유한양행은 YH35995 개발 속도를 끌어올리는 등 신약 파이프라인 확장을 본격화할 계획이다. 앞서 지난 12일에는 작년 제이인츠바이오로부터 도입한 'YH42946' 관련 국내 고형암 환자 대상의 임상 1·2상도 승인받은 바 있다. 해당 물질은 비소세포폐암의 HER(인간표피성장인자수용체)2 유전자가 자라지 못하도록 하는 경구 방식의 TKI(티로신키나아제억제제)다. 그간 유한양행은 비소세포폐암 치료제 렉라자를 비롯해, 독일 베링거인겔하임에 기술이전한 MASH(대사이상 지방간염) 신약 후보물질 'YH25724' 등 주로 항암제와 대사질환 치료제 개발에 집중해왔다.
기술이전 가능성도 열려있다. 유한양행 관계자는 "YH35995 개발은 기존 폐암 등 항암제나 대사질환에 초점을 맞춘 파이프라인뿐 아니라 희귀질환으로 유한양행의 파이프라인을 다각화한단 점에서 의미가 크다"며 "기술이전의 경우 어떤 임상 단계에서든 할 수 있다고 가능성은 열어놓고 보고 있다. (YH35995는) 막 임상을 시작하는 단계다 보니 어느 정도 효능이 검증되고 학회 발표가 이뤄지고 난 뒤 관련 논의가 진행될 것"이라고 말했다.