티움바이오 "혈우병 신약 임상서 경쟁력 입증…2조 시장 정조준"

이달 태국에서 열린 국제혈전지혈학회(ISTH) 2024에서 김훈택 티움바이오 대표(맨 오른쪽)가 학회 참석자들에게 혈우병 치료제 'TU7710'의 임상 결과를 설명하고 있다. /사진제공=티움바이오

티움바이오 는 태국에서 열린 국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH) 연례학회에 참석해 혈우병 치료 신약 'TU7710'의 임상 데이터를 발표하고 글로벌 파트너십 구축에 나섰다고 24일 밝혔다.

티움바이오는 현재 건강한 성인 남성을 대상으로 혈우병 치료신약 TU7710의 약동학(pharmacokinetics)과 약력학(pharmacodynamics), 안전성 등을 평가하는 임상 1a상을 진행하고 있다. 이번 학회에서 TU7710 100μg/kg 투약그룹(코호트1)부터 800μg/kg 투약그룹(코호트4)까지 총 32명에 대한 중간 결과를 공개했다.

티움바이오 발표에 따르면 TU7710의 용량그룹별 평균 반감기는 10.4~16.6시간으로, 기존 치료제인 노보노디스크(Novo Nordisk)의 노보세븐(NovoSeven)의 반감기(2.3시간) 대비 5~7배 길게 나타났다. 또 혈전 관련 이상반응이나 심각한 이상반응(SAE)이 나타나지 않아 안전성을 확인했다.

반감기는 약물의 혈중 농도가 절반으로 감소하는 데 걸리는 시간을 말한다. 약효의 지속성과 연관이 있다. 연간 약 2조원 규모로 추산되는 중화항체(neutralizing antibody) 보유 혈우병 시장을 독점하고 있는 노보세븐은 비교적 반감기가 짧아 환자가 출혈이 발생하면 지혈이 될 때까지 2시간 간격으로 치료제를 투약해야 한다. 이 때문에 환자와 의료진이 느끼는 불편함이 크단 설명이다.

티움바이오의 TU7710은 체내 철(Fe)을 운반하는 당단백질인 '트랜스페린'(transferrin)을 융합하는 자체 기술을 접목해 치료제의 반감기를 늘린 혈우병 신약이다. 올 하반기 유럽에서 혈우병 환자를 대상으로 임상 1b상을 시작할 계획이다.

김훈택 티움바이오 대표는 "노보세븐은 블록버스터 의약품이지만 짧은 반감기로 환자와 의료진의 미충족 의료수요(unmet medical needs)가 크다"며 "TU7710의 동물실험에서 확인한 긴 반감기 결과를 실제 임상시험에서 확인하면서 신약의 상업적 가치를 높이고 있다"고 말했다.