앱클론, CAR-T 추적결과에 글로벌 러브콜 "LO 기대감 고조"

머니투데이 김건우 기자 2024.06.10 14:15
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미국임상종약학회에서 공개된 CAR-T 치료제 AT101 임상 1상 후속 데이터 /사진제공=앱클론 미국임상종약학회에서 공개된 CAR-T 치료제 AT101 임상 1상 후속 데이터 /사진제공=앱클론


앱클론 (14,700원 ▲110 +0.75%)이 '꿈의 항암제'로 주목받는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제의 한계 극복에 도전하면서 글로벌 제약사들의 관심을 받고 있다.

10일 앱클론에 따르면 이달 미국 시카고에서 개최된 미국임상종양학회(ASCO)와 샌디에이고에서 열린 '2024바이오 인터내셔널 컨벤션'(이하 '바이오 USA')에서 다수의 글로벌 제약사 및 바이오텍과 미팅을 진행했다. 미팅 기업에는 CAR-T 치료제를 개발 중인 글로벌 제약사도 있다.



회사 관계자는 "ASCO에서 CAR-T 치료제 AT101의 혈액암(림프종) 임상 1상 후속 데이터를 발표한 뒤 글로벌 기업들의 축하와 관심을 받았다"며 "현재 출시된 CAR-T 치료제보다 뛰어난 치료 효과를 보여주면서 글로벌 라이선스 이전에 대한 기대감을 높이고 있다"고 말했다

앱클론은 지난 3일(현지시간) ASCO에서 CAR-T 치료제 AT101의 혈액암 임상 1상 후속 데이터를 발표했다. 이 데이터는 임상 1상 투여후 2년간의 환자들의 치료효과를 확인한 연구결과다.



후속 데이터 분석 결과 림프종 환자를 대상으로 완전관해(CR) 75%, 객관적반응률(ORR) 91.7%의 결과를 기록했다. 임상 1상 투여 후 치료효과의 지속을 보기 위한 추적기간 중간값 16.4개월의 평가 결과에서 완전관해를 보였던 피험자(9명) 중 7명이 12개월 이상 완전관해를 유지했다. 장기간 완전관해 비율은 77.8%에 달한다.

임상 2상 용량의 4%에 해당하는 매우 적은 양을 투여한 환자를 포함했음에도 불구하고 전체생존율(OS) 82.5%, 무진행 생존율(PFS) 66.7%의 결과를 확보했다.

이는 현재 판매되고 있는 CAR-T 치료제인 예스카타와 킴리아와 비교해 뛰어난 효과를 입증한다. 예스카타와 킴리아의 임상 2상 발표 논문에 따르면 투여 후 12개월 시점의 OS는 각각 59%, 49%를 기록했다. AT101 결과와 유사한 기간인 투여 15개월 기준 예스카타의 OS는 41%였다.


CAR-T 기술 관련 협업도 제안 받아...자체 개발 인간화황체 주목
ASCO와 바이오USA에서 앱클론을 만난 일부 글로벌 제약사 및 바이오텍은 AT101의 추적 결과를 높이 평가하며 보유한 CAR-T 관련 기술과 협업도 제안한 것으로 알려졌다.

이는 AT101의 효능이 재입증되면서 앱클론의 항체(h1218)에 대한 관심이 높아진 것으로 분석된다. 현재 출시된 치료제는 항체가 결합하는 부위(에피토프)가 모두 같기 때문에, 내성 문제로 두 번 투약할 수가 없다. 킴리아에 반응하지 않는다고 예스카다를 다시 투약할 수 없다는 의미다.

하지만 AT101은 자체 개발한 인간화항체(h1218)를 사용하고 있고, CD19 결합 위치가 달라 기존 치료제인 킴리아, 예스카다 등의 불응 환자들도 투여가 가능한 장점이 있다. 따라서 AT101의 추적결과를 본 글로벌 기업들이 라이선스 아웃에 관심을 나타내는 것으로 분석된다.

후보물질 AT5101, 105에도 관심..댜앙한 사업화 논의 기대
앱클론은 미팅을 진행한 기업들이 차세대 항암신약 후보물질인 AT501(스위치 CAR-T)와 AM105(T 세포 인게이저 이중항체)에 대한 최신 연구 결과에도 주목했다고 전했다.

AT501은 차세대 고형암 치료제로 개발 중이며, 암 표적을 찾아내 추적하는 '스위치'를 새로운 개념의 스위치 CAR-T 치료제 플랫폼'과 결합하는 방식이다.

회사 관계자는 "고형암의 중요한 암항원과 결합하는 스위치 분자들을 발굴하여 하나의 CAR-T 세포로 암세포와 작용하여 암의 면역회피 기작을 차단하는 CAR-T 플랫폼으로 개발이 기대된다"고 말했다.

이러한 스위쳐블 CAR-T 치료제의 기술력은 지난 5월 혁신적인 어피바디 지퍼스위치(Zipper Switch) 물질에 대한 미국 특허 취득을 통해 인정받았고, 현재 스위처블 CAR-T 플랫폼에 사용되고 있다.

AM105는 암 항원단백질인 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)와 T세포 면역자극인자인 CD137에 동시에 결합해 암세포를 효과적으로 제거하는 이중항체이다. EGFR의 세포 내 돌연변이로 인하여 기존 항체치료제로 치료할 수 없는 암세포도 제거할 수 있는 이중항체 플랫폼 기술로 활용될 수 있을 것으로 기대된다.

국내외 연구개발 성과 인정…기술이전 등 협력 강화

앱클론은 연구개발 성과뿐 아니라 기술력으로 국내외로부터 인정받고 있다. 지난 5월 한국산업기술진흥협회로부터 AT101 기술을 국가 신기술(NET)로 인정받아 항체 개발 기술의 혁신성을 인정받았다.

이런 앱클론의 항체개발 기술은 이미 중국 헨리우스바이오텍(이하 헨리우스)에 기술이전 했던 AC101(HLX22)의 뛰어난 임상 2상 중간결과를 통해 인정받았다. 헨리우스의 HLX22가 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상 3상 시험계획서(IND)를 승인받았다.

또 앱클론의 연구개발은 펜실베니아 의대(UPENN)의 마르코루엘라 교수와의 공동연구를 통해 FDA 승인 CD19 CAR-T와 AT101의 차별점을 밝혔다. 궁극적으로 AT101이 기존 CAR-T 치료제 대비 효능이 우수하고 오랜 기간 약효가 지속될 수 있는 가능성을 확인하여 암 분야 최고 의학저널 중 하나('Molecular Cancer, IF=37)'에 발표한 바 있다.

최근에는 '신규 항암조절 CAR-T 치료제' 연구 결과를 역시 세계적인 면역학 권위지 '네이처 이뮤놀로지(Nature Immunology, IF=30.5)'에 함께 발표함으로써 CAR-T 치료제 개발에 대한 기술을 인정받았다.

이 관계자는 "앱클론은 연구의 결과물인 CD30 CAR-T 치료제의 개발과 관련해 펜실베이니아 의대와의 공동 연구개발을 확대하고 기술이전을 포함한 사업화를 위해 협력과 논의를 강화하겠다"고 강조했다.
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