세포치료제 안정성↑..스마트셀랩, "특허로 적응증 확대"

줄기세포 치료제를 개발함에 있어 줄기세포 증식 및 분화, 안정성 등이 난제로 꼽힌다. 일례로 다분화능 줄기세포의 경우 증식 가능한 세포로 투여되면 종양발생 등의 위험성이 있는 것으로 알려졌다. 스마트셀랩(대표 황성환)은 질환 맞춤 '단분화능 전구세포' 개발 플랫폼으로 기존 줄기세포 치료제의 위험성과 비효율성을 극복하려는 바이오벤처다.

최근 이 회사가 단분화능 전구세포 기반의 운동 신경질환 치료 기술로 특허를 확보했다. 스마트셀랩은 이번 특허로 현재 임상을 앞둔 연골 전구세포 치료제의 뒤를 잇는 '두 번째 적응증' 개발에 나선다는 계획이다.

해당 특허의 치료제 타깃은 △근위축성·원발성 측삭 경화증 △진행성 척수성 근육위축 △척수손상 등이다. 이는 운동 신경의 이상으로 발생하는데 현재까지도 마땅한 치료법이 부족한 실정이다.

스마트셀랩은 해당 기술로 새로운 치료법의 가능성을 제시했다. 줄기세포로부터 운동신경 전구세포로의 직접적 유도가 가능하고, 신경 줄기세포로서의 기능을 지속적으로 강화할 수 있다는 것이다. 기존 치료법과 달리 질환에 특화된 '신경전구 줄기세포'가 안정적으로 신경세포로 분화 및 증식돼 신경 기능을 회복할 수 있다고 스마트셀랩 측은 설명했다.

황성환 스마트셀랩 대표는 "전구줄기세포는 기존 줄기세포 대비 조직 적응성이 우수해 세포치료제로서의 가능성과 가치가 높지만 고도의 분화조절 및 안정화 기술이 필요하다"며 "반면 당사는 최적화된 세포 조절 기술과 분화 물질로 안정적인 전구줄기세포 치료제를 개발할 수 있다"고 말했다. 이어 "전임상 단계에서도 거부 반응과 종양 원성 등 독성이 없는 것으로 나타나 안정성이 입증됐다"고 말했다.

한편 스마트셀랩의 연골 전구줄기세포 치료제는 전임상을 마치고 현재 식품의약품안전처 임상 1상을 위한 IND(임상계획수립) 단계에 들어섰다. 상반기 중 '퇴행성 관절염 치료제'로서의 임상을 진행한다는 계획이다.

신경 전구줄기세포로의 분화(사진 왼쪽)와 연골전구줄기세포를 활용한 관절염 회복 사진/사진제공=스마트셀랩