에스바이오, 유전자가위 이용한 치료제 개발 본격 "첨생법 개정 수혜"

에스바이오메딕스 는 유전자가위 (CRISPR/Cas) 기술을 이용하여 난치질환에 대한 세포·유전자치료제(CGT: Cell and Gene Therapy) 개발을 본격화했다고 19일 밝혔다.

에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다. 그동안 국책과제 수행을 통해 혈우병 치료제 개발을 했고, 이 기술을 바탕으로 세포·유전자치료제 기술을 고도화하고 있다. 연구개발을 위해 2021년 기초과학연구원 (IBS) 유전체 교정 연구단의 박철용 박사 및 연세대 의대의 김도훈 박사 등을 영입한 바 있다.

최고기술책임자(CTO)인 김동욱 대표(연세대 의대 교수 겸임)는 줄기세포 활용 세포치료제 개발뿐만 아니라 유전자가위 최고 전문가 중 한 사람이다. 그는 세계 최초로 유전자가위를 활용하여 혈우병 iPS 세포 (iPS cells: 역분화줄기세포/유도만능줄기세포)에서 변이 유전자 교정에 성공해 2014년 미국 국립과학원 회보(PNAS)에 발표한 바 있다. 그 후 지금까지 10년 이상 혈우병 환자 세포에서 유전자 교정 연구를 해 왔으며, 그 결과를 저명 학술지 셀 스템 셀(Cell Stem Cell, 2015), 네이처 프로토콜(Nature Protocols , 2016), 스템 셀 리포트(Stem Cell Report, 2019), EMM(2019), 바이오머티리얼즈(Biomaterials, 2022) 등에 책임 교신저자로 연달아 발표했다. 최근 범부처 과제 및 과기정통부 중견 연구과제 수주를 통해 이러한 유전자 교정 기술과 회사 3D FECS 기술을 접목하여 혈우병 치료 효능을 극대화하는 세포·유전자치료제 연구를 수행 중이다.

3세대 유전자가위로 불리는 크리스퍼/캐스 (CRISPR/Cas) 시스템은 20개 정도의 간단한 염기 서열만을 이용해 세포 내 유전자 중에서 원하는 위치를 정확하게 자르고 편집할 수 있다. 특히 3세대 크리스퍼 유전자가위는 1세대 징크핑거 뉴클레이즈 (Zinc finger nucleases)와 2세대 탈렌 (TALEN) 유전자가위에 비해 간편하고 정교하기 때문에 생명공학의 혁명으로 불리고 있다.

혈우병은 유전자 변이로 혈액 응고 과정이 원활하지 않아 발생하는 희귀 유전질환이다. 현재까지 혈우병 환자 치료는 혈우병 타입에 따라 주로 그에 맞는 혈액응고인자를 주기적으로 혈관 혹은 피하로 투여하는 것으로 질환의 증상을 경감하는 수준에 머무르고 있다. 따라서 근본적인 세포·유전자치료제 개발이 요구되고 있다.

특히 에스바이오메딕스의 세포·유전자치료제는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 (이하 첨생법)의 개정안이 통과되면서 임상치료 적용의 시기가 앞당겨 질 수 있을 것으로 예상된다. 혈우병이 희귀 유전질환에 속하기 때문이다. 개정된 첨생법에 따르면 대체 치료제가 없거나 희소 질환일 경우 심의를 거쳐 첨단재생의료 치료를 허용하도록 하고 있으며, 사용되는 치료제는 인체 세포 등 관리업 허가를 받은 세포 처리시설에서 제조하도록 하고 있다.

에스바이오메딕스 관계자는 "3세대 유전자가위 기술인 크리스퍼 시스템을 이용한 세포·유전자치료제 파이프라인을 보유함으로써 회사의 주력 분야인 세포치료제 개발의 다양성을 가져갈 수 있게 됐다"며 "마땅한 치료제가 없는 유전질환을 가진 환자들에게 완치라는 희망을 줄 수 있도록 치료제 개발에 박차를 가하겠다"고 말했다.


한편 에스바이오메딕스는 파킨슨병 및 중증하지허혈 등에 대한 치료제 파이프라인을 개발하고 있으며, 그중 4개는 임상시험을 진행 중이다.