해당 치료제는 작년 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation), 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 유럽 승인이 추가됨에 따라 해당 질환에 대해 미국과 유럽에서 3건의 희귀의약품·희귀소아질환의약품 지정을 받게 됐다. 유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 수수료와 세금 감면 혜택, 시판허가 승인 시 10년(소아 치료제는 12년)간 독점권 부여 등의 혜택을 받을 수 있다.
MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 GC녹십자와 노벨파마는 2020년부터 환자의체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 공동개발 중이다. 오랜 연구 끝에 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소를 생산하는데 성공했으며 국내 외 다수의 관련 특허를 확보하고 있다.
GC녹십자 관계자는 "미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인(신약후보물질)이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것"이라고 말했다.