이노큐어테라퓨틱스, '희귀암 NUT 분해치료제' KDDF 과제 선정

이노큐어테라퓨틱스(대표 유혜동, 이하 '이노큐어')는 BRD4-NUT를 표적하는 '희귀암 NUT(NUT midline carcinoma) 분해제 물질'이 국가신약개발사업단(단장 묵현상, 이하 '사업단')의 2023년 3차 KDDF 후보물질단계 과제로 선정됐다고 7일 밝혔다.

이노큐어는 차세대 표적 단백질분해 TPD(targeted protein degradation) 기술을 기반으로 신약을 개발하는 업체다. 특허성 강화를 위한 원천기술 '엘크빌'과 '엘크빌 II 플랫폼' 그리고 경구제형을 위한 밀프로탁 기술을 확보했다. 회사는 이들 고유 기술을 이용, 현재까지 특별한 치료제가 없는 희귀암 NMC에 분해제를 사용하면서 안전한 효능의 치료제를 개발해 왔다. 이번 사업단 지원으로 앞으로 2년간 전임상 최종 후보도출에 박차를 가할 예정이다.

업체 측은 "NMC의 주요 원인이 BRD4-NUT fusion 단백질로 알려져 있다"며 "NMC 환자 대부분은 증상 발생 이후 1년 이내로 사망하며 평균 생존 기간은 약 7개월"이라고 말했다. 이어 "그동안 조직 병리학적으로는 진단이 어려웠으나 최근 NUT 면역조직화학염색을 통한 진단법이 개발돼 발병률이 증가될 것으로 예상한다"고 덧붙였다.

유혜동 이노큐어 대표는 "현재 대다수 개발 약물은 BET 및 HDAC 타깃 저해제로, 독성과 효능 부재 등의 이유로 대부분 임상에서 실패했다"며 "당사 TPD가 치료제 부재로 고통받는 NUT 환자 및 가족에게 새 희망이 되는 혁신적 치료제가 되길 희망한다"고 말했다.

이노큐어 관계자는 "앞으로 소아희귀질환치료제 PRV(우선심사 바우처)를 적극 추진하겠다"며 "또 POC(Proof of Concept) 확보 이후 다른 암종으로의 적응증 확장을 계획하고 있다"고 말했다. 이어 "과거 GSK(molibresib) 약물로 NMC 임상연구를 주도했던 MD앤더슨 암센터(MD Anderson Cancer Center)와 다나-파버·하버드 암센터(Dana-Farber·Harvard Cancer Center) 등과 공동연구를 논의 중"이라고 덧붙였다.

사진제공=이노큐어테라퓨틱스