"1회 투약으로 아토피 근본 치료, 연 2000억원 매출 기대"

강스템바이오텍, 중등도 아토피 피부염 환자 25만명 타깃

배요한 강스템바이오텍 임상개발 본부장이 서울 여의도서 열린 기업설명회에서 유상증자 투자 목적에 대해 설명하고 있다.

"연 1번의 투여만으로 근본적인 아토피 피부염 치료가 가능합니다. 시장침투율 10%를 목표로 해, 연 2000억원의 매출을 기대합니다"

배요한 강스템바이오텍 임상 개발 본부장은 7일 오후 서울 여의도에서 열린 기업설명회에서 핵심 파이프라인인 아토피 피부염 치료제(퓨어스템-에이드주)에 대해 2025년 2분기 품목허가를 목표한다며 이같이 밝혔다.

2010년 설립된 강스템바이오텍은 인간 제대혈로부터 고순도로 분리하고, 대량 배양하는 기술을 기반으로 동종 제대혈 유래 줄기세포치료제 연구개발을 하고 있다.

주요 파이프라인은 △아토피 피부염 치료제(퓨어스템-에이디주, 임상3상) △류마티스 관절염 치료제(퓨어스템-알에이주, 임상2상)△골관절염 치료제(퓨어스템 오에이 키트주, 임상1상) 등이다.

이 가운데 핵심은 임상 3상을 진행 중인 퓨어스템-에이디주다. 퓨어스템-에이디주는 2019년 임상 3상 결과를 발표했지만 일차 유효성 평가변수인 EASI50(베이스라인 대비 50% 이사 감소한 환자비율)가 통계적 유의성을 확보하지 못했다. EASI50 평가에서 위약군(27.16%) 대비 시험약군(31.82%)이 약 4% 정도 유효성이 높은 것으로 나타났다.

회사는 1차 임상 3상의 실패 원인에 대해 △병용약물에 대한 통제 미흡 △라이브 셀(Live cell) 제형 의약품 제조 후 보관 기간에 따른 치료제 효과를 충분히 고려하지 못했고 △대규모 3상 임상 수행의 경험이 부족했기 때문이라고 설명했다.

임상3상 315명 투여 완료, 내년 2월 임상 완료·7월 품목허가

강스템바이오텍은 임상 프로토콜을 재설계해 2차 임상3상을 진행하고 있다. 배 본부장은 임상 프로토콜 재설계에 대해 구체적으로 설명했다. 우선 △라이브 셀 제형 대시 동결제형 의약품 방식으로 변경했고 △임상개발본부 인적보강 △임상시험 디자인 개선 △임상시험 통제강화(병용약물/허용약물 관리)를 했다고 말했다. 또 △기관수를 21개로 늘리고 △환자수도 315명으로 확대했다.△치료제 효능을 저하하는 면역억제 치료제인 피메크로리무스를 금기 목록에 추가했다.

2치 암상3상은 2021년 5월 식품의약안전처의 승인을 받은 뒤 2023년 8월 315명 임상 대상자 투약을 완료했다. 회사는 2024년 2월 임상을 완료하고, 6월 임상시험보고서 완료, 7월 품목 신청을 할 계획이다. 판매 승인 시점은 2025년 2분기로 전망한다.

배 본부장은 임상 3상 진행 중인 3명 환자의 투약 전후 개선된 사진을 제시했다. 그는 "선천적 아토피 피부염 환자는 2차 투약 후 증상이 좋아졌고, 이후 모든 약 사용을 중단했다"고 했다.

배 본부장은 퓨어스템 에이디의 경쟁력에 대해 "부작용이 거의 없는 질병에 대한 근본적인 치료 방법"이라며 "한 번 투여로 장기간 효과가 지속 가능하고, 항체 치료제 대비 연간 환자부담 치료비를 낮춰줄 수 있다"고 설명했다.

퓨어스템 에이디의 예상 매출액은 2000억원을 제시했다. 이 매출액은 국내 중등도 이상 성인 환자 25만명 가운데 2만5000명이 사용한다는 것을 가정했다. 1 바이엘(vial) 판매가는 800만원으로 예상했다.

또 라이선스아웃 가능성에 대해 "기존 시판 중인 아토피 치료제와 전혀 다른 기전이고, 효과의 지속성과 안전성, 투약의 편의성을 가진 만큼 글로벌 제약사들의 관심이 있을 것"이라고 답했다.

골관절염 치료제 2024년 라이선스 아웃, 투여 12개월 후 유의미한 개선 확인

강스텀바이오텍은 임상1상 투약을 진행 중인 퓨어스템 오에이 키트주에 대한 기대도 당부했다. 퓨어스템 오에이 키트주는 연내 1상 투약을 완료하고 내년 상반기 약물의 6개월간 안전성 및 MRI 기반 영상 데이터 판독을 통한 연골의 구조적 개선을 확인할 계획이다.

배 본부장은 퓨어스템 오에이 키트주 투여 후 12개월 시점에서 염소의 걸음걸이 행동에서 유의미한 개선을 확인했다고 설명했다.

그는 "투여한 염소가 12개월 시점에 정상에 근접한 행동을 보였다"며 "동물시험에서 확보한 연골조직 재생, 연하골 구조개선이 인체에서도 확인될 경우 2024년 내 라이선스 아웃이 가능할 것으로 예견한다"며 자신감을 드러냈다.

한편 강스템바이오텍은 357억원 규모의 주주배정 후 실권주 일반공모 유상증자를 진행 중이다. 공모자금 사용목적은 임상비용 183억원, GMP 운영비 120억원, 오가노이드 연구개발(R&D) 20억원, 차입금상환 22억원, 기타 6억원 등이다.

이계종 CFO(최고재무책임자)는 "유증 완료 후 현금성 자산이 400~500억원으로 재무 안전성이 강화된다"며 "리스크 제거를 통해 기업가치 업그레이드 기반을 구축하겠다"고 말했다.

이 CFO는 추가적인 현금 확보 방안에 대해 △퓨어스템-에이디주 라이선스 아웃(250억원)△현대바이오랜드 로열티 100억원 △12월 일본 후생성의 GMP 인증 후 의약품 생산 등을 예상한다고 전했다.

그는 "저평가된 강스템바이오텍이 제대로 된 기업가치를 받을 수 있도록 노력하겠다"며 "현재는 계획이 없지만, 소액주주의 권익을 침해하지 않는 선에서 전략적 파트너들의 제3자 배정 유상증자도 고민하겠다"고 덧붙였다.